［チューリヒ／ニューヨーク ２４日 ロイター］ - 米食品医薬品局（ＦＤＡ）は２４日、スイス製薬大手ノバルティスNOVN.Sの遺伝性疾患の脊髄性筋萎縮症（ＳＭＡ）に対処する遺伝子療法「ゾルゲンスマ」を承認した。２歳以下の小児に対する治療として認められる。

価格は２１２万５０００ドル（約２億３０００万円）と過去最高額。ただ、ゾルゲンスマは１回限りの治療であるため、年間数十万ドルのコストがかかる長期療法と比べ、患者が負担する最終的なコストは低減されるとノバルティス幹部は説明している。

日本と欧州でも年内の承認を見込む。

ＳＭＡは、新生児１万人当たり１人の割合で発症。乳幼児の遺伝性疾患の死因の第１位とされている。

ＳＭＡ治療では、これまでにバイオジェンBIIB.Oの「スピンラザ」が承認されている。

リフィニティブのまとめたアナリスト調査によると、ゾルゲンスマの売上高は２０２２年までに２０億ドルに達する見通し。スピンラザの昨年の売上高は１７億ドルで、２２年までに２２億ドルに拡大すると予想されている。