Terapia com células-tronco alivia sintomas de distrofia
Fonte: Jornal da Ciência e-mail, 21/01/2008
Estudo feito com camundongos traz resultados positivos para futura aplicação em seres humanos
Pesquisadores nos Estados Unidos deram mais um passo no sentido de utilizar células-tronco embrionárias para o tratamento de distrofias musculares. O trabalho, coordenado por uma cientista brasileira no Texas, foi feito com camundongos portadores de uma condição semelhante à distrofia de Duchenne em seres humanos. Os resultados mostram como um transplante de células-tronco pode reverter os sintomas da doença - pelo menos parcialmente.
A distrofia de Duchenne é uma doença genética grave, na qual as células musculares não produzem distrofina, uma proteína-chave para o funcionamento dos músculos. Conseqüentemente, ocorre um processo de degeneração muscular, que deixa o paciente incapacitado e acaba levando-o à morte.
A idéia da terapia celular seria utilizar células-tronco embrionárias para formar células musculares (mioblastos) saudáveis in vitro e, depois, transplantá-las para o paciente. Foi o que fizeram os cientistas em camundongos - primeiro passo para o desenvolvimento de qualquer terapia em seres humanos. Animais doentes que receberam o transplante voltaram a produzir distrofina e tiveram aumento significativo de força muscular.
A autora principal do trabalho, publicado na revista Nature Medicine, é a bioquímica gaúcha Rita Perlingeiro, que desde 2003 é pesquisadora da University of Texas Southwestern.
Tão importante quanto o resultado clínico nos camundongos foi a técnica desenvolvida para chegar até ele. A primeira dificuldade foi induzir, de forma sistemática, a diferenciação das células-tronco embrionárias em células precursoras de músculo esquelético. Para isso, a equipe descobriu que é preciso ativar um gene chamado Pax3.
O segundo desafio foi selecionar estas células dentre todas as outras no meio de cultura. Sem essa "purificação" das amostras, é grande o risco de formação de tumores, como mostrou o primeiro transplante feito no estudo. Os cientistas, então, estabeleceram uma metodologia para seleção e purificação dos mioblastos, usando proteínas na superfície das células.
Nos transplantes seguintes, não houve formação de tumores. As células se integraram à musculatura dos camundongos e parte delas (15%) passou a produzir distrofina. Isso foi suficiente para dobrar a força muscular dos animais e aliviar os efeitos da doença.
"Há muitas etapas ainda, mas acredito que isso possa chegar ao paciente um dia", disse Perlingeiro ao Estado. Segundo ela, a mesma técnica pode ser útil para várias formas de distrofia.
A especialista Mayana Zatz, da Universidade de São Paulo (USP), que faz pesquisas na mesma área, também está empolgada com o avanço dos estudos. "Não tenho dúvida de que chegaremos a um tratamento", disse.