A luta pela vida de bebê com doença rara que recebeu doações de quase 1 em cada 10 belgas - 19/09/2019 - UOL Notícias
19/09/2019 08h53
Pia, de nove meses, tem atrofia muscular espinhal, condição genética que impede o desenvolvimento adequado dos músculos e pode levar à morte.
Quase um em cada dez belgas colaborou com a campanha de um casal para arrecadar 1,9 milhão de euros (cerca de R$ 8,6 milhões) e salvar a vida de seu bebê.
Pia, de nove meses, tem atrofia muscular espinhal (AME), condição genética que impede o desenvolvimento adequado dos músculos e, na sua versão mais grave, costuma causar a morte antes dos dois anos de idade.
Ela precisa tomar um medicamento chamado Zolgensma, conhecido como o remédio mais caro do mundo.
"Posso voar em vez de engatinhar", diz uma mensagem no site TeamPia ("Time Pia", em tradução livre), criado para aumentar a conscientização sobre a doença e arrecadar fundos para o tratamento.
A família, que mora em Antuérpia, arrecadou dinheiro suficiente para cobrir o custo de uma dose única da medicação ? que ainda não foi aprovada na Europa, mas está disponível nos EUA.
A Bélgica tem uma população de 11,4 milhões de habitantes ? e mais de 950 mil contribuíram com a campanha, segundo Ellen De Meyer, mãe de Pia.
O dinheiro foi arrecadado por meio de um serviço de doação via SMS ? 2 euros (cerca de R$ 9) por mensagem de texto ? lançado há poucos dias, e por meio da plataforma digital de arrecadação de fundos GoFundMe.
"É impressionante que um país possa se unir para algo assim", afirmou De Meyer à emissora belga VRT News.
"O fato de isso acontecer em dois dias é muito louco".
A família disse à BBC que está tentando agora que a empresa de telecomunicações reduza as taxas de serviço cobradas usualmente pelas mensagens de texto.
De Meyer afirmou que o dinheiro arrecadado será transferido para uma conta bancária criada para Pia dentro de 40 dias, e que a família viajará em seguida para os EUA, onde a menina fará o tratamento.
A atrofia muscular espinhal é uma condição genética que afeta os nervos da medula espinhal, enfraquecendo os músculos e dificultando a movimentação, respiração e deglutição dos pacientes.
A doença pode ser de quatro tipos e se manifesta principalmente na infância - Pia nasceu em 27 de novembro e foi diagnosticada com EMA tipo 1 em maio.
O tipo 1 é o mais agressivo, e os bebês que sofrem desta condição têm uma expectativa de vida de até dois anos.
Apesar de não ter cura, existem medicamentos que ajudam a neutralizar os efeitos da doença e, dentre eles, o mais revolucionário é o Zolgensma.
No site TeamPia, a família publicou uma mensagem destacando a necessidade do novo tratamento "milagroso".
"Um medicamento maravilhoso foi inventado, chamado Zolgensma. É uma terapia genética, administrada de uma vez só, que vai inserir [o gene ausente] no meu DNA", explica a postagem, escrita em nome de Pia.
"Os primeiros resultados deste medicamento são muito promissores. Eu poderia levar uma vida longa e bonita, em que poderia até aprender a andar, ou pelo menos ser mais independente."
Por que a medicação é tão cara?
O tratamento, que envolve uma única dose de Zolgensma administrada por injeção, foi testado com sucesso em algumas crianças nos EUA.
Mas, embora tenha trazido esperança a muitos pais, seu preço provocou uma onda de críticas à empresa farmacêutica dona da patente, a Novartis.
A companhia afirma que o custo do tratamento é alto porque se trata de "uma terapia única e transformadora para uma doença extremamente rara".
"Estamos cientes da Pia e dos esforços para facilitar seu acesso ao tratamento", afirmou a Novartis em comunicado divulgado na terça-feira.
"Também reconhecemos que pacientes e famílias em todo o mundo estão interessados em obter acesso ao tratamento o mais rápido possível."
A medicação não está disponível na Europa, depende ainda da aprovação da Agência Europeia de Medicamentos (EMA).
A ministra da Saúde da Bélgica, Maggie De Block, afirmou que, embora a medicação fosse extremamente cara, as negociações sobre o custo não seriam realizadas até que recebessem a aprovação europeia.