O medicamento tem como principal componente o canabidiol (CBD), um dos elementos químicos encontrados na planta da cannabis. A agência reguladora de medicamentos da Suécia (Läkemedelsverket) ressalta que o Epidiolex não contém tetraidrocanabidinol (THC), o ingrediente psicoativo da maconha que pode provocar alterações mentais no usuário.
A Agência Européia de Medicamentos (EMA) recomendou a aprovação do uso do Epidiolex no fim de julho. A aprovação final caberá à Comissão Europeia, que em geral acolhe as recomendações da agência reguladora de medicamentos do bloco europeu. A expectativa é de que a aprovação final ocorra dentro de um mês, quando o Epidiolex deverá estar disponibilizado para venda em todos os países europeus.
Os peritos recomendaram a aprovação do Epidiolex com base em três estudos que mostraram que ele reduz em até 50% a frequência de convulsões em crianças que sofrem das síndromes de Dravet e Lennox-Gastaut.
A síndrome de Dravet é uma condição genética rara, que se manifesta no primeiro ano de vida de uma criança com uma série de convulsões febris, e que com o passar do tempo provoca espasmos musculares involuntários e pode evoluir para crises convulsivas que chegam a poder ameaçar a vida do paciente. Crianças que apresentam a condição geralmente têm dificuldades de desenvolver a fala e as habilidades psicomotoras, além de hiperatividade e problemas em se relacionar com outras pessoas.
A síndrome de Lennox-Gastaut é caracterizada por múltiplas convulsões, e costuma se manifestar também na infância, entre os três e cinco anos de idade. Quase todas as crianças com esta síndrome apresentam problemas de aprendizado e deficiência intelectual. Muitas desenvolvem de forma tardia habilidades como engatinhar e sentar, e na vida adulta necessitam de apoio contínuo nas tarefas do dia-a-dia.
Os efeitos colaterais mais comuns observados nos testes clínicos do Epidiolex em pacientes são cansaço, redução do apetite e problemas de sono. Segundo a FDA, a agência americana de controle de alimentos e medicamentos dos Estados Unidos, a droga também pode afetar o fígado, embora na maioria dos casos as consequências sejam danos leves. Nos casos mais graves, no entanto, os efeitos podem incluir náuseas, vômitos e dores abdominais. A FDA também adverte que, como ocorre geralmente com todas as drogas utilizadas no tratamento da epilepsia, o risco mais sério é a possibilidade de o paciente desenvolver depressão e até mesmo pensamentos suicidas.