Stamcellen | Mucovereniging
Stamcellen in het laboratorium gerepareerd
Stamcellen en muco, wablief?
Nederlandse onderzoekers hebben voor het eerst ter wereld stamcellen met muco gerepareerd.
Stamcellen zijn eigenlijk 'moedercellen' aanwezig in elk orgaan, van waaruit de afzonderlijke cellen van dat orgaan telkens weer aangroeien. Als een stamcel foutieve informatie bevat omwille van een bepaalde mutatie, zal deze fout verder worden teruggevonden in alle andere cellen in dat orgaan, afkomstig van deze 'moedercel'. Je kunt dus stellen, dat als de fout gecorrigeerd kan worden in de moedercel (of stamcel), deze correctie ook verder wordt doorgegeven naar alle andere cellen van dat orgaan. Als de gecorrigeerde stamcel wordt teruggeplaatst in het daarvoor bestemde orgaan, spreekt men van stamceltransplantatie.
Dit zou een belangrijke nieuwe onderzoekspiste kunnen zijn op weg naar een definitieve oplossing voor de ziekte. Er is nog een hele weg af te leggen voor er kan nagegaan worden of dit ook werkt in de longen van mensen met muco, omdat het identificeren van de juiste stamcellen in de long ingewikkelder is dan bijvoorbeeld in de darm.. Als deze therapie ook echt bij mensen zou werken, zou de ziekte kunnen gestopt worden en achteruitgang van de ziekte kunnen voorkomen worden.
Wat hebben de onderzoekers nu gedaan?
De onderzoekers isoleerden stamcellen uit de darm van een persoon met muco. In die darmstamcellen knipten ze het stukje erfelijk materiaal dat muco veroorzaakt weg en vervingen dat door een gezond stukje. Ze lieten de gerepareerde stamcellen in het labo vervolgens uitgroeien tot zogenaamde minidarmpjes (organoïds or organoïden genoemd in onderzoekstermen). Het gedrag van deze minidarmpjes of organoïden in het labo heeft aangetoond dat na 'reparatie' van het defecte gen deze minidarmpjes zich op dezelfde manier gedragen als deze van gezonde individuen en niet het klassieke beeld van muco vertonen. Dit op zich is al een grote vooruitgang in de medische wetenschap,maar we zijn er nog niet...
Een belangrijke doorbraak, maar nog veel werk aan de winkel!
Er is nog veel onderzoek en tijd nodig voordat een behandeling bij mensen met muco mogelijk is.
Dit onderzoek is nog in de beginfase. Het richt zich in dit stadium enkel op darmstamcellen, omdat hierover al veel meer gewetennis dan over longstamcellen. In een volgende stap gaan de onderzoekers zich nu richten op de longstamcellen: hoe zien deze er precies uit en hoe kan je ze laten groeien in het laboratorium? Er is nog geen manier om in plaats van minidarmpjes (organoïden) ook 'minilongen' te maken. Daarenboven zijn er nog nooit mensen met dit soort stamcellen behandeld. We moeten eerst nog nagaan of deze methode veilig is en of het mogelijk is om de bestaande stamcellen in de weefsels van patiënten te vervangen door deze gerepareerde stamcellen.
De volgende stap die nu moet worden onderzocht is of na het terugplaatsen van de gerepareerde stamcellen, de functie van het orgaan ook hersteld wordt. Door de eigen cellen van een patiënt te gebruiken vermijd je ook dat het lichaam de cellen zou afstoten als deze zouden worden terug geplaatst.
Maar de prestatie van de onderzoekers is zeker hoopgevend, omdat het de weg opent naar een nieuwe en andere methodes om de ziekte te stoppen , naast de 2 andere grote pistes waarop nu volop onderzoek aan de gang is, gentherapie en CFTR-modulerende therapie!