يعيش حوالي 30 ألف أمريكي و 70 ألف شخص في جميع أنحاء العالم مع التليف الكيسي الناجم عن وراثة جين التليف الكيسي المعيب من كل والد. يتسبب المرض في تراكم مخاط لزج في الرئتين ، مما يؤدي إلى انسدادهما ويؤدي إلى التهابات تهدد الحياة.