Satu dekade sebelumnya, hanya 13 terapi yang diakui sebagai perawatan yatim piatu. Penjualan obat yatim piatu di seluruh dunia berjumlah kurang dari $20 miliar pada tahun 2000, tetapi pada tahun 2020 diperkirakan menelan biaya $176 miliar, menurut EvaluatePharma, sebuah perusahaan riset pasar. Pada tahun itu, uang yang dihabiskan untuk obat yatim piatu akan mencapai sekitar 19 persen dari total biaya obat dunia. Obat yatim piatu mengobati penyakit yang mempengaruhi kurang dari 200.000 orang di Amerika Serikat dan menelan biaya rata-rata $137.000 per tahun. Dan perawatan untuk apa yang disebut penyakit ultra-langka, seperti gangguan yang ditargetkan Synageva, umumnya jauh lebih mahal.