BioMarin Pharmaceutical ontwikkelt enzymtherapieën voor ernstige, levensbedreigende ziekten en aandoeningen. We zetten ons in om het leven van patiënten te verbeteren door nieuwe enzymtherapieën te ontwikkelen voor momenteel onvervulde medische behoeften. BioMarin sponsort momenteel een klinische proef met enzymvervangingstherapie voor MPS IVA (Morquio A). Een natuurhistorisch onderzoek van MPS IVA, gesponsord door BioMarin, is aan de gang in de Verenigde Staten en verschillende andere landen. In mei 2005 ontving Naglazyme goedkeuring voor het op de markt brengen van de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) voor de behandeling van personen met MPS VI.