Amerika Birleşik Devletleri Gıda ve İlaç Dairesi, (FDA) cüceliğin en yaygın nedenlerinden akondroplazi için geliştirilen ilk tedaviye onay verdi. Günlük uygulanan iğnenin çocuklarda yılda 1.6 santimetre boy uzaması sağladığı belirtildi.
BioMarin tarafından geliştirilen Voxzogo adı verilen günlük kullanılan iğne cuma günü FDA tarafından onaylanarak kullanıma sunuldu.
Aşının cüceliğe neden olan genetik bozukluk akondroplaziye karşı olumlu sonuçlar verdiği belirtildi. Klinik deneylerden alınan sonuçlara göre, günlük iğne uygulanan hastalar plasebo verilen akranlarına göre yıllık 1.6 santimetre daha fazla uzadı.
BioMarin’e göre akondroplazi rahatsızlığı olanların çocuk dönemi boyunca Voxzogo kullanması durumunda hasta olmayan akranlarıyla benzer boy uzunluğuna ulaşması mümkün.
“Fark araç kullanmak veya kullanamamak, dolaplardaki eşyalara ulaşabilmek” diyen BioMarin Genel Müdürü, “İlacın hastalar için büyük fark yaratmasıyla ilgili hiçbir soru işareti yok” dedi.
Yıllık tedavi ücreti 320 bin dolar olarak listelenirken, ABD’de potansiyel alıcı hasta sayısı 3 bin olarak değerlendirildi. Şirketin bu ilaçtan yıllık en fazla 1 milyar dolar gelir elde edebileceği kaydedildi.
BioMarin’in geliştirdiği Voxzogo’nun akondroplazi kaynaklı duyma kaybı, uyku apnesi ve yaşamsal tehdit ortaya çıkaran iskelet sorunlarına karşı koruma sağlayıp sağlamadığına ilişkin veri bulunmuyor.
Share
Facebook
Twitter
Pinterest
Linkedin
Email
Print
Tumblr
Önceki İçerikBiden, FED Başkanlığı için yeniden Powell’ı aday gösterecek
Sonraki İçerikInterpol’ün genel kurul toplantısı İstanbul’da: 160’tan fazla ülkeden temsilci katılıyor
amerikaliturk
CEVAP VER İptal
Yorum Yapmak İçin Giriş Yapın
Seri İlanlar
Kiralik Doordash Hesabi
NORTH JERSEY'DE EKMEK DAGITIMINDA CALISACAK ELEMANLAR ARANIYOR
manhattan da oda
ETKİNLİKLER
<< Dec 2021 >>
M T W T F S S
29	 30	 1	 2	 3	 4	 5	
6	 7	 8	 9	 10	 11	 12	
13	 14	 15	 16	 17	 18	 19	
20	 21	 22	 23	 24	 25	 26	
27	 28	 29	 30	 31	 1	 2	
En son makaleler
WHO: Dünya Omicron karşısında paniklememeli, hazırlıklı olmalı
COVID-19 0
Dünya Sağlık Örgütü (WHO), dünyanın Covid-19 virüsünün yeni varyantı Omicron karşısında paniklememesi, ancak hazırlık yapması gerektiğini söyledi. Bir konferansta...
Meksika’da 16. yüzyıldan kalma Aztek sunağı bulundu
Manşet 0
Meksika'da arkeologlar başkent Mexico City'nin (mariachi) sokak müzisyenleriyle ünlü Garibaldi Meydanı yakınlarında 16. yüzyıldan kalma bir Aztek sunağını ortaya çıkardı.
İtalya’da aşı karşıtı bir sağlık personeli sahte kolla aşı yaptırmaya kalkıştı
COVID-19 0
İtalya'da aşı karşıtı olduğu belirtilen bir sağlık personeli, Covid belgesi alabilmek için "sahte kolla" aşı yaptırmaya gitti. Kuzeydeki Biella...