Resamirigene bilparvovec
ரெசாமிரிஜீன் பில்பர்வோவெக் (குறியீட்டு பெயர்ஃ ஏடி132) என்பது எக்ஸ்-லிங்க்ட் மையோட்யூபுலர் மயோபதி (எக்ஸ்எல்எம்டிஎம்) சிகிச்சையாக ஆய்வு செய்யப்படும் ஒரு சோதனை மரபணு சிகிச்சை மருந்தாகும், இது முக்கியமாக ஆண் குழந்தைகளை பாதிக்கும் மற்றும் எம்டிஎம்1 மரபணுவில் ஏற்படும் பிறழ்வால் ஏற்படும் கடுமையான மற்றும் பொதுவாக ஆபத்தான மரபணு கோளாறு ஆகும். இந்த மருந்து அடினோ-தொடர்புடைய வைரஸ் வகுப்பில் (AAV8) இருந்து ஒரு வைரஸ் திசையனில் இணைக்கப்பட்ட ஒரு MTM1 டிரான்ஸ்ஜீனைக் கொண்டுள்ளது மற்றும் பாதிக்கப்பட்ட குழந்தைகளுக்கு நரம்பு உட்செலுத்தலாக நிர்வகிக்கப்படுகிறது. இந்த சிகிச்சையை அஸ்டெல்லாஸ் ஜீன் தெரபிஸ் உருவாக்கி வருகிறது, தற்போது அமெரிக்காவில் ஒரு கட்டம் I/II மருத்துவ பரிசோதனையில் உள்ளது. அக்டோபர் 2021 நிலவரப்படி, சிகிச்சையுடன் தொடர்புடைய கல்லீரல் செயலிழப்பை அனுபவித்த பின்னர் நான்கு குழந்தைகள் சோதனையில் இறந்தனர், மேலும் இந்த சோதனை அமெரிக்க உணவு மற்றும் மருந்து நிர்வாகத்தால் மருத்துவ ரீதியாக நிறுத்தி வைக்கப்பட்டுள்ளது. குறிப்புகள் மரபணு சிகிச்சை சோதனை மருந்துகள் அஸ்டெல்லாஸ் பார்மா