Hơn 65% số người tham gia thử nghiệm đều có tế bào T bảo vệ họ khỏi những ảnh hưởng của Cas9 - Ảnh: Lab/UCSF.
Kiểm tra mẫu máu của 22 trẻ sơ sinh và 12 người lớn để tìm kháng thể đối với hai dạng Cas9 quan trọng nhất - một loại protein được sử dụng để kiểm tra và cắt vòng xoắn ADN, các nhà khoa học phát hiện ra rằng hơn 65% số người tham gia thử nghiệm đều có tế bào T bảo vệ họ khỏi những ảnh hưởng của Cas9. Điều này có nghĩa là liệu pháp chỉnh sửa gien CRISPR, dựa trên việc loại bỏ các đột biến, có thể không có hiệu quả khi áp dụng cho người. Phản ứng miễn dịch "cản trở việc sử dụng an toàn và hiệu quả" của công nghệ CRISPR để điều trị bệnh và "thậm chí có thể dẫn đến tổn thương nghiêm trọng cho cơ thể" - nhà nghiên cứu Matthew Porteous và các đồng nghiệp nhấn mạnh trong một bài báo đăng trên BioRxiv.
Vấn đề là hình thức phổ biến nhất của protein Cas9, được sử dụng trong các thí nghiệm với CRISPR, có nguồn gốc từ hai loại vi khuẩn, tụ cầu vàng Staphylococcus aureus và tụ cầu khuẩn Streptococcus, vốn thường xuyên tấn công cơ thể chúng ta và hệ miễn dịch của con người đã quá quen thuộc với chúng.
Giải pháp có thể là sự xuất hiện của các công nghệ CRISPR mới, sử dụng những loài vi khuẩn mà con người vẫn chưa được gặp, ví dụ như những loài vi khuẩn sống trong các nguồn nước nóng ngầm sâu dưới đất. Theo MIT Technology Review, ngoài ra có thể áp dụng phương pháp chỉnh sửa các tế bào di truyền ở ngoài cơ thể (Extracorporeal).
Xin nhắc lại rằng lần đầu tiên, vào mùa thu năm ngoái, việc chỉnh sửa gien trực tiếp trong cơ thể bệnh nhân đã được áp dụng. Phương pháp này được sử dụng để điều trị hội chứng Hunter - một căn bệnh di truyền hiếm gặp. Bệnh nhân được tiêm hàng tỷ bản sao của các gien được chỉnh sửa, cũng như các công cụdi truyền giúp cắt ADN.
Vũ Trung Hương.
