Shpjegoni se si funksionon terapia gjenetike.
Terapia e gjeneve është një formë e trajtimit që përfshin futjen e kopjeve të shëndetshme të gjeneve në qeliza në mënyrë që të zëvendësojnë ose plotësojnë proteinat e mutatuara ose të mungoara. Gjene të mutatuara mund të zëvendësohen me versione të shëndetshme ose të shtohen gjenet e munguara. Gjene të shëndetshme dërgohen në qeliza përmes një molekule transportuese të quajtur vektor. Viruse janë përdorur historikisht si vektorë, por opsione të tjera si nanopartikulat dhe vektorët me bazë lipide po eksplorohen. Pasi të jenë futur gjenet e shëndetshëm, produktet e prodhuara nga ato gjenet mund të rregullojnë dhe të rivendosin funksionin normal të qelizave. Me terapinë gjenike, gjenet e ndryshuar mund të futen në qelizat e një pacienti, duke i lejuar ata të bëjnë proteina të shëndetshme që do të rivendosin funksionin normal dhe potencialisht simptomat e sëmundjes.