„»Diese Studie illustriert die Möglichkeit eines rationellen Designs, Tests und und Einsatzes eines neuen Wirkstoffs für eine Patientin mit einer seltenen Erkrankung auf Basis des Verständnisses ihrer speziellen pathogenetischen Mutation«, so das Fazit der Autoren um Dr. Jinkuk Kim von der Kinderklinik in Boston, USA. Es sei ein Beispiel für ein individualisiertes ''genbasiertes'' Medikament.“<ref>{{Internetquelle|url=https://www.pharmazeutische-zeitung.de/forscher-entwickeln-neues-medikament-fuer-nur-eine-patientin/|titel=Forscher entwickeln neues Medikament – für nur eine Patientin, Pharmazeutische Zeitung|zugriff=2020-07-28}}</ref>
auf der [[Gentechnologie]] beruhend; unter Ausnutzung von [[genetisch]]en Informationen und so gesteuerten Prozessen in Körperzellen