“노인성 치매 증상 32% 늦춰”…일라이 릴리 ‘도나네맙’ 2상 임상 성공
미국 일라이 릴리 제약사가 개발한 알츠하이머병(노인성 치매)의 실험 신약인 도나네맙(donanemab)이 치매 진행을 32% 늦춘다는 2상 임상 시험 결과가 나왔다.
지금까지 허가 받은 치매 치료제는 기억력 감소 증상을 치료하는 정도 그쳤고, 치매를 근본적으로 치료하는 약은 아직 개발되지 못하고 있다.
미국 제약사 일라이 릴리가 개발한 이 실험 신약이 알츠하이머병 원인으로 지목되는 뇌 신경세포의 독성 단백질 베타 아밀로이드 플라크를 소멸시켰다고 밝힌 것으로 11일 미국 언론들이 보도했다.
알츠하이머병은 전체 치매의 71.5%나 될 정도로 대표적인 치매다. 알츠하이머병은 신경세포 사이에 있는 표면 단백질인 베타 아밀로이드와 신경세포 안에 있는 타우 단백질이 잘못 접혀 응집(plaque)되거나 엉키면서(tangle) 신경세포를 죽이는 독성 단백질로 변해 발생하는 것으로 알려져 있다.
이번 도나네맙 임상 시험은 베타 아밀로이드 플라크가 치매 주범이라는 ‘베타 아밀로이드 가설’의 진위를 가리는 시험이기도 하다. 하지만 지금까지 베타 아밀로이드 플라크를 표적으로 하는 신약은 개발됐지만 효과가 없는 것으로 나타나 많은 전문가가 ‘베타 아밀로이드 가설’이 잘못된 것 아니냐는 의문을 제기하고 있다.
이번 도나네맙의 2상 임상 시험은 뇌 자기공명영상(MRI) 촬영으로 베타 아밀로이드 플라크가 상당히 많이 발견되고 경증이나 중등도인 알츠하이머병 환자 272명을 대상으로 2년에 걸쳐 진행됐다. 이들 중 일부에게는 4주에 한 번씩 도나네맙이 주사로 투여되고 나머지에는 위약(플라시보)이 투여됐다.
일라이 릴리의 최고 연구개발 책임자(CSO)인 대니엘 스코브론스키 박사는 “도나네맙 투여 군은 사고력ㆍ일상생활 수행 능력 등 알츠하이머병 증상이 악화되는 속도가 위약이 투여된 대조군보다 32% 정도 느린 것으로 나타났다”며 “도나네맙 투여 군은 6~12개월에 베타 아밀로이드 플라크가 사라지고 더 이상 나타나지 않았다”고 했다.
다만 뇌세포 내외에 과도하게 액체가 축적되는 뇌부종이 도나네맙 투여 군 환자의 30% 정도에서 나타났다.
스코브론스키 박사는 “일라이 릴리는 미국 식품의약국(FDA)을 비롯한 각국 의약품 허가 기관들과 도나네맙을 알츠하이머병 환자에게 투여하는 문제를 논의할 것”이라고 했다.
미국 샌프란시스코 캘리포니아대(UC새프란시스코)의 알츠하이머병 전문의인 마이클 웨이너 박사는 “대단한 뉴스이지만 임상 시험을 시행한 환자 수가 적은 2상 임상 시험인 만큼 3상 임상 시험에서 결과가 확인돼야 할 것”이라고 했다.
론 슈나이더 서던캘리포니아대 교수는 “알츠하이머병 치료제가 임상 시험 2상에서 성공을 거둔 것은 처음”이라고 했다.
한편 다른 알츠하이머병 치료제도 올해 FDA 허가를 기다리고 있다. 국제 학술지 네이처는 2021년에 주목되는 10대 과학 뉴스의 하나로 미국 바이오 기업 바이오젠의 알츠하이머병 치료제인 아두카누맙을 꼽았다. 아두카누맙은 올 3월 FDA 승인 여부가 결정된다.
어떤 물질을 없애는 알츠하이머 약을 일라이 릴리가 만들었어
베타 아밀로이드 플라크