ABŞ-da qan xərçənginə qarşı gen terapiyası preparatı təklif olunub
ABŞ tənzimləyicisi nəzdindəki Şura ilk dəfə olaraq gen terapiyası preparatını təsdiq edib.
ABŞ mətbuatında yeni gen terapiyası preparatı "tibbin yeni dövrünə açılan pəncərə" kimi təsvir olunub. ABŞ-da Qida və dərman preparatlarının keyfiyyətinə sanitar nəzarət idarəsinin məşvərət şurası (FDA) tənzimləyici quruma gen terapiyası üçün ölkənin ilk dərmanının istifadəsini təsdiq etməyi məsləhət görüb. ABŞ mətbuatında bu hadisə "tibbin yeni bir dövrünə açılan pəncərə" kimi təsvir olunub. FDA-nın təsdiqinə təqdim edilmiş preparat İsveçrənin Novartis şirkəti tərəfindən istehsal edilir. Bu dərman qanın kəskin limfoblast leykozu - qan xərçəngi xəstəliyinə qarşı nəzərdə tutulub. B-hüceyrəlirinin limfoblast leykozu - ABŞ-da uşaqlar arasında ən çox yayılan xərçəng xəstəliyidir. Novartis-in gen terapiyası preparatının FDA tərəfindən bəyəniləcəyi halda, onu 3 yaşından yuxarı uşaq pasiyentləri də qəbul edə biləcək. Tənzimləyici qurum üçün Məşvərətçi şuranın tövsiyələrinə əməl etmək mütləq olmasa da, ekspertlər preparatın təsdiqlənməsi şanslarının çox yüksək olduğunu hesab edirlər. Yekun qərarın 2017-ci ilin sentyabr ayında çıxarılacağı gözlənilir. Tisagenlecleucel adlanan preparat genetik yolla modifikasiya olunmuş T-limfositləri vasitəsilə adaptiv immun terapiyasına uyğun təsir göstərir. Həmin texnologiya CAR-T adını daşıyır. Pasiyentin qanından immun sisteminin hüceyrələri - T-limfositlər ayrılır. Həmin hüceyrələrə bundan sonra T-killer adı verilir. Daha sonra modifikasiya olunmuş insan immun çatışmazlığı virusu vasitəsilə həmin hüceyrələrin genetik kodu elə tərzdə dəyişdirilir ki, onlar B-hüceyrələrini hədəfləməyə köklənsin. Bu zaman nəzərə almaq lazımdır kı, B-hüceyrələr də immun sisteminə aiddir. Bu yolla "yenidən proqramlaşdırılmış" T-hüceyrələr yenidən həmin xəstəyə yeridilir. Lakin həmin hüceyrələr həm xərçəngə tutmuş, həm də sağlam B-hüceyrələrini məhv etdiyindən, pasiyent müntəzəm olaraq anticisimlər - immunoqlobulinlər - qəbul etməlidir. Bu texnologiya Pennsylvania Universiteti alimləri tərəfindən işlənilib, lisenziyası isə Novartis-ə məxsusdur. Dərmanın qiymətinin 500000 dollara yaxın olacağı gözlənilir, lakin kimyəvi terapiya üsulundan fərqli olaraq, yeni dərmanı yalnız bir dəfə tətbiq etmək kifayət edəcək. Dərmanın ağır fəsadlar verə biləcəyi ehtimalının yüksək olduğuna görə, Tisagenlecleucel preparatı ilə müalicə keçirən klinikaların sayı ABŞ-da 30-35 -dək məhdudlaşdırılacaq.