
Канадские исследователи сообщили об успехе клинических
испытаний терапии рассеянного склероза кроветворными стволовыми клетками. Отчет
о работе опубликован в журнале The Lancet.
В нерандомизированных открытых испытаниях, проведенных сотрудниками Оттавского
госпитального исследовательского института с коллегами из других
научно-клинических центров, приняли участие 24 пациента в возрасте от 18 до 50
лет с устойчивым к терапии агрессивным течением рассеянного склероза и плохим
прогнозом. За время от постановки диагноза до проведения трансплантации у них
суммарно наблюдалось 167 обострений заболевания в течение 140 пациенто-лет и
было выявлено 188 характерных повреждений мозговой ткани на МРТ.
В ходе экспериментального лечения у участников забрали
клетки-предшественницы кроветворения (CD34+) и провели иммуноабляцию (уничтожение иммунных клеток
организма) бусульфаном, циклофосфамидом и кроличьим антитимоцитарным
иммуноглобулином. После этого иммунитет пациентов восстановили трансплантацией
собственных клеток. Целью этого было уничтожение популяции иммунных клеток,
атакующих миелиновые волокна и другие структуры нервной системы больных.
Наблюдение за пациентами длилось в среднем 6,7 года (от 3,9
до 12,7 года). В течение трех лет после лечения (первичная конечная точка
испытаний) у 69,9 процента добровольцев не наблюдалось признаков активности
рассеянного склероза (обострения, прогрессирование и повреждения мозга, видимые
на МРТ с гадолиниевым контрастированием). В течение всего времени наблюдения ни
у одного из выживших участников не было клинических обострений заболевания и
потребности в специфической терапии, а скорость атрофии мозга уменьшилась до
уровня здорового человека.
У 35 процентов добровольцев стойко уменьшились проявления
инвалидности (по Расширенной шкале органических нарушений), связанные с
ухудшением зрения, мышечной слабостью и нарушениями координации движений. Несколько
участников смогли вернуться к работе или учебе.
Несмотря на общий успех, у экспериментального лечения были
тяжелые осложнения. Один из пациентов умер от инфекционного поражения печени в
результате иммуноабляции, еще одному по тому же поводу понадобилась помощь в
условиях отделения интенсивной терапии. У всех участников в ходе лечения
наблюдалась лихорадка.
Как пишут исследователи, методика стала первым видом
лечения, который полностью прекратил воспалительную активность в центральной
нервной системе у пациентов с рассеянным склерозом в течение длительного
времени и без дополнительной терапии. Они также отмечают, что в ходе дальнейших
испытаний необходимо уточнить группы пациентов, которым подобное лечение
принесет максимум пользы при низком риске осложнений.
Рассеянный склероз — хроническое аутоиммунное
заболевание, вызывающее повреждение миелиновых оболочек нервных волокон
в разных отделах ЦНС, что приводит к нарушению нервной передачи
и утрате соответствующих функций (сенсорных, двигательных и т. д.).
Олег Лищук
