
Американский
регулятор FDA разрешил использование генетически модифицированных кур в качестве источника сырья для лекарства при лечении одной из редких наследственных болезней. Кратко об этом сообщает Nature.
Новая линия
животных не предназначена для употребления
в пищу, а создана в качестве продуцента
рекомбинантного фермента человека –
себелипазы альфа. Эта молекула служит
активным компонентом препарата Kanuma,
направленного на лечение редкого
метаболического расстройства – болезни
Вольмана. Патология вызвана
нарушениями работы гена LIPA — при наличии повреждений
этого гена в обеих хромосомах, полученных
ребенком от родителей, болезнь проявляется
дефицитом фермента в
возрасте 3-6 месяцев и часто приводит
к смерти. В организме здорового человека этот фермент (кислая липаза) отвечает за расщепление
триглицеридов и эфиров холестерина
внутри клеток. Его дефицит (частичное отсутсвие) приводит
к накоплению жира в печени, селезенке
и сосудах, а во взрослом возрасте приводит
к жировому разрастанию печени и развитию
фиброза и цирроза, а также сердечной
недостаточности. 
Таким
образом, Kanuma, производимая
компанией Alexion Pharmaceuticals, предназначена
восполнить дефицит природного фермента
в организме пациентов. До появления
этого препарата лечения болезни Вольмана
не существовало: в случае болезни
состояние детей поддерживали за счет
специальной диеты, а у взрослых применяли
статины – лекарственные препараты,
снижающие количество холестерина в
крови.
Создание генетически модифицированных животных происходит следующим образом. Ген, ответственный за
производство необходимого белка
(трансген), встраивают в кольцевую
молекулу ДНК – плазмиду – в комплексе
с промотором и терминатором. Эти
регуляторные элементы обеспечивают
точное «включение» и «выключение»
экспрессии гена. Генетическую конструкцию
доставляют в эмбриональные стволовые
клетки будущего ГМ-животного с помощью
микроинъекции. В результате такой
манипуляции только часть взрослых
ГМ-животных содержит трансген. Чтобы
его интеграция была стабильной и все
животные в потомстве имели этот трансген,
животных первого поколения (F1)
скрещивают между собой, затем
экспериментально подтверждают наличие
трансгена и генотип животных.
Важно
отметить, что ГМ-курица стала вторым
генетически модифицированным животным,
одобренным FDA за недавнее время. В конце ноября агенство допустило к употреблению в пищу первое трансгенное животное которым стал лосось
AquAdvantage. ГМ-курица стала также вторым животным,
одобренным для производства лекарств:
в феврале 2009 года FDA одобрило применение
коз,
в молоке которых синтезируется
антикоагулянт, необходимый для терапии
человека.Екатерина Корзенева
