
Первый препарат для экстракорпоральной генной терапии, одобренный
к применению в Европе, будет предлагаться с гарантией возврата денег в случае
неэффективности, пишет MIT Technology Review.
 
Препарат Strimvelis, разработанный британской компанией
GlaxoSmithKline (GSK), предназначен для лечения детей с одной из форм тяжелого
комбинированного иммунодефицита (ТКИД). В ходе лечения у пациента необходимо
забрать стволовые клетки костного мозга, при помощи обезвреженного вируса
внедрить в их ДНК ген фермента аденозиндеамиазы (с его недостатком связана
форма заболевания АДА-ТКИД), после чего вернуть в костный мозг. Терапия
проводится однократно и в большинстве случаев имеет пожизненный эффект.
 
Strimvelis был разработан в Милане и
там же испытан на 18 детях, первый из которых получил препарат в 2001 году. Все
пациенты до сих пор живы, причем 15 из них излечились практически сразу. В 2010
году права на препарат приобрела GSK. Когда компания получила лицензию на его применения в Европе, она
намеревалась продавать дозу препарата с необходимыми манипуляциями примерно за
миллион долларов. Учитывая цены альтернативных методов лечения — около миллиона
долларов за пересадку донорского костного мозга и около 250 тысяч долларов в
год за заместительную терапию ферментом — эта цена казалась экспертам не такой
большой, отметил управляющий директор британской консалтинговой компании Map Biopharma Кристиан Хилл (Christian Hill).
 
В ходе
переговоров с GSK Итальянское управление по медикаментам (AIFA), которое является заказчиком препарата, напомнило, что Strimvelis
разработан и испытан в Италии с привлечением благотворительных средств, а также
что лечение всех европейских пациентов в силу своей сложности будет проводиться
только в Миланской клинике. В итоге цену препарата удалось снизить до 594 тысяч
евро (665 тысяч долларов) и получить гарантию возврата денег в случае
неэффективности лечения. Тем не менее, препарат остается одним из самых дорогих
в мире.
 
«Препарат должен производить заявленный
эффект, иначе мы не готовы платить. Если он не сработает, [GSK] вернет деньги», —
заявил генеральный директор AIFA Лука Пани (Luca Pani). Судя по накопленному
опыту, возврата стоит ожидать примерно в одном случае из шести.
 
Представители самой GSK заявили, что не
рассчитывают на особую прибыль от вывода Strimvelis на рынок. Ежегодно в Европе
рождается в среднем 14 детей с АДА-ТКИД. Если лечить их всех, компания получит
не более восьми миллионов долларов в год при 30-миллиардном обороте. По словам
представителя отдела редких заболеваний GSK Анны Падулы (Anna Padula), компания
заинтересована в препарате, чтобы получить опыт в генной терапии и создать
платформу для создания новых генных препаратов.В настоящее время разработкой геннотерапевтических препаратов для лечения ряда наследственных, онкологических и других заболеваний занимаются десятки компаний. Многие из этих лекарств уже находятся на поздних стадиях клинических испытаний. Тем не менее, до Strimvelis лишь три препарата в мире получили лицензию на клиническое использование. В 2003 году в Китае разрешили лечить плоскоклеточный рак головы и шеи препаратом Gendicine, содержащим нормальную версию противоракового белка р53. Отечественный препарат камбиогенплазмид («Неоваскулген») с геном эндотелиального фактора роста был одобрен в России в 2011 году для лечения тяжелых заболеваний периферических артерий. Годом позже в Европе и США лицензировали алипоген трипарвовек (Glybera) для лечения редкого наследственного заболевания — дефицита липопротеинлипазы — приводящего к поражению поджелудочной железы.
Олег Лищук
