
Федеральная комиссия по биологической безопасности и этике
США одобрила проведение первого эксперимента по редактированию генома человека
с помощью системы CRISPR/Cas9. Ученые планируют применить технологию для
модификации лимфоцитов с целью лечения рака, пишет Stat.
Протокол экспериментальной терапии разработали сотрудники
Университета Пенсильвании. Он представляет собой модификацию технологии
получения Т-лимфоцитов с химерными антигенными рецепторами (CAR), о которой мы подробно писали
раньше. Эти рецепторы позволяют генно-модифицированным лимфоцитам селективно
связываться с клетками опухоли, запуская иммунную реакцию их уничтожения. В
экспериментах эта технология успешно излечивала некоторые формы рака (в
основном, крови), но оказалась менее эффективной при терапии плотных опухолей.
Исследователи намерены применить CRISPR для удаления двух
генов CAR-Т-лимфоцитов.
Один из них — PD-1 — позволяет опухоли инактивировать модифицированную клетку,
другой кодирует натуральный рецептор лимфоцитов TCR, наличие которого уменьшает
эффективность CAR. В
экспериментах на мышах отредактированные CRISPR клетки уменьшали объем опухолей
значительно сильнее, чем обычные CAR-Т-лимфоциты.
Для начала клинических испытаний необходимо, чтобы их также
одобрили Управление по продуктам и лекарствам США (FDA) и медцентры, где они будут
проводиться. Если эти разрешения будут получены, экспериментальное лечение
получат 15 пациентов с множественной миеломой, меланомой и саркомой. Испытания
планируется проводить на базе Андерсоновского центра рака в Техасе, а также
клиник Калифоринийского университета в Сан-Франциско и Университета
Пенсильвании.
Как стало известно, исследование финансируется 36-летним
миллиардером Шоном Паркером, который в 2016 году основал Институт иммунотерапии
рака. Бывший хакер известен как первый президент Facebook, а также один из создателей
пиратской музыкальной сети Napster и инвестор аналогичного легального сервиса Spotify.
Паркер заявил, что намерен вложить в перспективные разработки противоракового
лечения 250 миллионов долларов.
Система CRISPR/Cas9 была обнаружена в геноме бактерий,
которым она служит для защиты от вируса. Она позволяет вносить узконаправленные
изменения в ДНК организма, не затрагивая остальные участки генома.
Олег Лищук
