NCT03392974. Фаза 3 Даследаванне для ацэнкі эфектыўнасці / бяспекі Valoctocogene Roxaparvovec, перададзенага AAV-вегетатыўнай перадачай генаў hFVIII ў дозе 4E13vg / kg пры гемафіліі. Пацыенты з рэшткавымі узроўнямі FVIII ≤1IU / dL, якія атрымліваюць прафілактычныя настойкі FVIII. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03392974