bệnh teo cơ duchenne có gây tử vong không
Về Duchenne. Loạn dưỡng cơ Duchenne là rối loạn di truyền gây tử vong phổ biến nhất được chẩn đoán ở thời thơ ấu, ảnh hưởng đến khoảng 1 trong mỗi 3.500 ca sinh sống nam (khoảng 20.000 ca mới mỗi năm trên toàn thế giới). Vì gen Duchenne được tìm thấy trên nhiễm sắc thể X, nó chủ yếu ảnh hưởng đến các bé trai; tuy nhiên, nó xảy ra trên tất cả các chủng tộc và nền văn hóa. Duchenne dẫn đến mất dần sức mạnh và gây ra bởi một đột biến trong gen mã hóa dystrophin.
FDA chấp thuận Spinraza (nusinersen) cho bệnh teo cơ tủy sống. Giáng sinh đến sớm với những bệnh nhân mắc bệnh teo cơ tủy sống (SMA). Vào cuối chiều thứ Sáu, FDA đã công bố phê duyệt Spinraza (nusinersen), để điều trị cho trẻ em và người lớn mắc bệnh SMA, một bệnh di truyền hiếm gặp và thường gây tử vong ảnh hưởng đến sức mạnh và chuyển động của cơ bắp.