2014治療薬インデックス2005.08.01ジェンザイム・ジャパンがポンペ病の治療薬をわが国で来年申請へジェンザイム・ジャパンは、ポンペ病治療用の遺伝子組み換えヒト酸性αグルコシダーゼ製剤の申請を2006年に予定していることをこのほど明らかにした。ライソゾーム病として最初に発見された。酵素が欠損した結果、グリコーゲンが蓄積して筋力低下などの障害が起きる。患者数は全世界で1万人以下。ジェンザイムの製品は、欠損している酵素を補充することで症状の改善を目指すものだ。実用化されれば、初めてのポンペ病治療薬になる。ジェンザイムの親会社である米Genzyme社は、7月29日に、このヒト酸性αグルコシダーゼ製剤「Myozyme」を米国で販売認可申請したことを発表している。販売認可申請のデータには、幼児発病型のポンペ病患者18人を対象に行ったAGLU01602臨床試験の結果が含まれている。この臨床試験では、生後6カ月までにMyozymeの投与が開始され、生後18カ月で通常は患者の2%しか生存していないのに対し、投与を受けた患者は全員が生存しているなど有望結果が得られている。Myozymeの審査は優先審査の対象になる見通しで、6カ月以内に認可の可否が決定される。Genzyme社の発表では日本におけるMyozymeの申請は2005年後半に行うとしている。