本薬は、既に2010年4月から「根治切除不能又は転移性の腎細胞癌」の適応で臨床使用されている。同じエベロリムス製剤の低用量製剤(サーティカン錠0.25mg、同錠0.5mg、同錠0.75mg)が、2007年3月から免疫抑制薬として、「心移植時における拒絶反応の抑制」の適応で臨床使用されている。膵神経内分泌腫瘍(pNET)は、消化器や呼吸器など様々な臓器における神経内分泌腫瘍(NET)のうち、膵臓を原発とするものの名称である。日本におけるNET全体の年間受療者数は約7000人であり、pNETの患者は約3000人弱と推測されている。発生頻度が低い、まれな腫瘍である。pNETの治療では、外科的切除が基本となるが、進行した状態で診断されると完全な切除ができず、それ以降の有効な治療法がないのが現状であった。エベロリムスは、日本で初の経口mTOR(哺乳類ラパマイシン標的タンパク質)阻害薬である。マクロライド系免疫抑制薬として開発されたシロリムス誘導体であり、イムノフィリンであるFK506結合タンパク質-12と複合体を形成する。この複合体は、セリン/スレオニンキナーゼであるmTORに結合し、細胞増殖シグナルを阻害することにより、腫瘍細胞の増殖を抑制すると考えられている。本薬は、血管新生を阻害することによっても腫瘍の増殖を抑制する。今回の適応追加により、エベロリムスは、pNETに適応を持つ日本で初めての薬剤となる。エベロリムスの国際共同第III相試験(RADIANT-3)では、進行性pNET患者を対象にプラセボ群及びベスト・サポーティブ・ケア(最適な支持療法)群と比較したところ、エベロリムス投与群における有効性と安全性が確認されている。本薬は、既に世界75カ国以上で承認されている。(SEGA)の適応も承認されている。エベロリムスは、従来から間質性肺疾患(14.2%)などの重篤な副作用が認められているので、使用に当たっては十分な注意が必要である。事前の患者選択を十分に行うとともに、現時点では、全例が使用成績調査対象であることにも留意しておかなければならない。最近の新薬や添付文書改訂の中から、週に1回、必ず押さえておきたい注目情報をピックアップしてお届けします。医療従事者必携の辞典「治療薬インデックス」Online版では、一般名・商品名から薬の情報を検索できます。