放射線や有機溶媒の取り込みなど、様々な原因で血液のガン化が始まり、10年ほどで発症する。初期のうちなら抗ガン剤投与だけで十分な治療効果が期待出来る。らは、蛍光タンパク質を使って染色体の一部がつなぎ換わる現象を簡単に見つける手法を開発した。染色体が別の染色体と交差してつなぎ換わる染色体転座が原因となるガンなどの仕組みの解明につながる。成果はプロスワン(電子版)に掲載。染色体転座は慢性骨髄性白血病などの原因になるとされる。転座を実験で再現するのはDNA(デオキシリボ核酸)を1本づつ組みたてるため難しく、転座した細胞を探すのも困難だった。新しい手法は赤と緑の2本1組の蛍光タンパク質を目印に使う。これらを交差させて最初は蛍光しないようにしておく。酵素を使って調べたい細胞でつなぎ換わりを促進し、転座が起きた細胞でのみ目印のタンパク質が元の状態に戻って赤や緑が発行する仕組み仕組み。光る細胞の場所や割合が容易に見つかり転座の起きやすさが分かる。発病後4〜5年は病状がゆっくり進行するタイプに罹ったAさん(28)の治療ポイントは、慢性期の間に染色体異常をどこまで改善できるかが勝負だった。Aさんは神奈川県伊勢原市にある東海大病院で標準治療の1つであるインターフェロンの投与を受けていたが、異常染色体は半分しか減らなかった。主治医の勧めで『グリベック』に切り替えた。毎日自分で注射しなければならないインターフェロンに比べて、1日4カプセルを飲むだけ。吐き気や筋肉痛などの副作用はあるが、日常生活にはほとんど支障がない。数ヵ月後の精密検査で異常染色体は完全に消えていた。引き起こすタンパク質だけを攻撃するようにコンピューターを使って設計された分子標的薬と言われる抗ガン剤で、東海大病院で30人に使って約8割の患者の異常遺伝子が完全消失した。約60人の患者に使った慶応大病院の結果もほぼ同じ。グリベックの経口タイプは2001年11月に承認された。グリベックは発症に関与するチロシンキナーゼ(酵素)が活性化するのを阻害する作用がある。患者のうち、2〜3割は既存薬が効かない。その半分は遺伝子異常が原因といわれ、約100種類の以上が報告されている。新薬候補は、この中で最も患者数が多い「T3151」と呼ばれる異常に対し効果があった。マウス実験で延命効果を確認した。患者で、抗ガン剤が効きにくくなる原因を突き止めた。白血病幹細胞が働くのに必要なタンパク質で、動物実験でこのタンパク質の働きを抑制すると抗ガン剤の効き目がよくなった。研究チームはCMLを発症するマウスの白血病幹細胞を調べ、「FOXO」と呼ぶタンパク質が働いていることを突き止めた。遺伝子組み換えで作ったFOXOが無いマウスでは、CML(慢性骨髄性白血病)を発症しても白血病幹細胞は増えず、抗ガン剤「イマチニブ」で治療すると、治療開始90日後の生存率は通常のマウスの4倍以上になった。慢性白血病を発症した通常のマウスにFOXOの働きを抑える物質とイマチニブを注射すると、イマチニブだけと比べて治療開始90日後の生存率は約5倍になった。(分子標的薬)イマチニブ2001年に承認された。原因となる遺伝子が作り出すタンパク質を狙い撃ちする。第2世代・・・「ダサチニブ」「ニロチニブ」イマチニブが効きにくい患者に。第3世代・・・ポナチニブ2012年、FDAに承認された。グリベック「スイス系製薬会社のノバルティスファーマは年内にも日本で慢性骨髄性白血病(CML)治療薬『グリベック』を承認申請する。従来、CMLの治療にはインターフェロンが使われていたが、従来の治療法では効果の無かったCMLに高い効果が期待できる医薬品。日米欧でオーファンドラッグ(希少疾患用医薬品)の指定を受けている。米食品医薬品局(FDA)やEUなどには承認申請した。細胞内シグナル伝達阻害剤と呼ぶタイプの薬剤で、CML患者は異常染色体が体内に出来るが、同染色体が作り出す異常タンパク質によるガン化を促すシグナルを阻害し、正常細胞がガン化するのを防ぐ。異常染色体にのみ作用するため、正常細胞への副作用が少ないとしている(フェーズ2)一般的に使用される抗ガン剤インターフェロン・アルファによる治療が無効だった慢性期の患者に投与した結果、91%の患者で白血球数を減少させる効果が確認できたという。病気が進行して行き、、急性期に入ると患者は2〜6ヶ月で死亡するとされる。移行期の場合、69%の患者で効果が4週間以上持続した。このうち70%の患者は投与を初めて1年の時点で急性期の状態で止まっているという。血液のガンの一種で、白血病細胞が異常に増える。治療にはグリベックを一般的に使われるが、服用しているうちに効かなくなるケースや、脳などに広がるケースがある。京都大学の前川平教授と木村晋也講師らのチームが開発した治療候補物質を使って脳内に白血病細胞を移植したネズミに投与したところ、脳内の白血病細胞の増殖を抑え、生存期間も延びた。免疫抑制剤を併用するとさらに効果が高まった。