Infarmed já autorizou compra do medicamento para Matilde
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O Infarmed já autorizou a compra do medicamento Zolgensma para a bebé Matilde e para uma outra criança do Hospital de Santa Maria, em Lisboa, que também sofre de atrofia muscular espinhal tipo I, avança o Jornal de Notícias.
Tal como recorda o jornal, o pedido de utilização especial deste fármaco que é o mais caro do mundo teve de ser feito pelo Hospital Santa Maria ao Infarmed, que aprovou a compra em menos de 24 horas. Até agora, o medicamente só tinha sido aprovado nos EUA.
A aprovação do medicamento surge no mesmo dia em que os pais de Matilde anunciaram que a bebé teve alta hospitalar. Através da página de Facebook, os pais da bebé contaram a novidade, dizendo ainda nada saber sobre o medicamento.
Apesar de a família ter conseguido angariar os 2 milhões de euros para a compra do fármaco, este vai ser comparticipado pelo Estado. Os pais de Matilde têm afirmado que que o dinheiro angariado servirá para ajudar "outras Matildes".
O Zolgensma é uma injeção de dose única, que funciona como terapia genética dirigida à raiz da doença que afeta a bebé Matilde. Em Portugal, existem pelo menos 10 crianças diagnosticadas com atrofia muscular espinhal.