Recordati recebe designação de medicamento órfão pela investigação de tratamento para doença MSUD - News Farma
Recordati recebe designação de medicamento órfão pela investigação de tratamento para doença MSUD
Data 07/11/2018 15:46:43
A Recordati anunciou hoje que a Comissão Europeia (CE) concedeu a designação de medicamento órfão após investigação do produto REC 0545 da Orphan Europa (um grupo da empresa Recordati) para o tratamento da doença da urina do xarope de bordo ((DXB)MSUD) o, um distúrbio de herança autossómica recessiva. Esta é a primeira vez que é atribuída a designação de medicamento órfão nesta patologia.
A DXB é um distúrbio genético raro, no qual o corpo é incapaz de processar de forma adequada certos aminoácidos (blocos de construção de proteínas) de cadeia ramificada, nomeadamente a leucina, isoleucina e valina. Desde a nascença que esta doença se caracteriza pela perda de apetite, por vómitos, perda de energia (letargia), convulsões, movimentos anormais e atraso no desenvolvimento. Esta doença está associada ao chamado odor doce característico da urina dos bebés afetados. Os pacientes com xarope de bordo sofrem episódios de descompensação que podem ser fatais se não forem tratados. Na Europa, três mil pacientes são afetados pela DXB.
A designação de medicamento órfão está associada a tratamentos que procuram responder a doenças raras e/ou condições que afetam menos de cinco em 10 mil habitantes, na EU, proporcionando vantagens terapêuticas significativas em relação às terapias existentes. Esta designação oferece a oportunidade de comercialização exclusiva, durante dez anos, após a aprovação do produto na indicação designada.
"A designação europeia de medicamento órfão é a chave para a regularização que facilita e acelera ainda mais o desenvolvimento do REC 0545 para o tratamento da DXB. Estamos bastante satisfeitos com o facto da CE ter concedido a designação de medicamento órfão ao nosso novo tratamento, que destaca a necessidade para crianças e adultos com esta doença devastadora e confirma a necessidade de desenvolvimento de novas terapias para a DXB", afirma a Dr.ª Andrea Recordati, CEO da empresa.
"Acaba por representar um marco histórico importante para a empresa e demonstra o nosso compromisso para com doenças raras", salienta.