Gene que edita dentro de uma pessoa viva pela primeira vez
A edição genética foi executada no laboratório até aqui. As pilhas vivas dentro dos Petri-pratos foram postas sob o microscópio quando o gene que edita ferramentas tais como CRISPR foi usado para cortar, entalhar e substituir partes do ADN ou do genoma que é defeituoso com bits do ADN que está correcto em sua seqüência. Os doutores em Califórnia têm tentado agora editar pilhas dentro de uma pessoa viva.
A síndrome do caçador ou Mucopolysaccharidoses II, são uma doença genetically herdada. É causada devido a um defeito específico dentro do gene. Este defeito conduz à falta da produção de uma enzima chave que ajude a dividir moléculas açucarados longas em mucopolysaccharides chamados dieta. Assim estes acumulam-se dentro do corpo e conduzem-se a dano dos órgãos principais tais como o cérebro. Pode ser fatal em todos os indivíduos. Porque um tratamento estes pacientes é dado a substituição regular com a enzima que é necessário para dividir mucopolysaccharides para impedir sua acumulação. Brian Madeux - um homem das pessoas de 44 anos do Arizona, submeteu-se a esta terapia experimental onde o gene que edita a ferramenta foi usado para corrigir o defeito em seu ADN. O tratamento é mostrar ainda resultados.
Seu tratamento envolveu corrigir o ADN que era defeituoso. Foi dado uma infusão que transferisse o agente activo em seu córrego do sangue. Esta semana em segunda-feira (13a de novembro de 2017) submeteu-se ao tratamento no hospital de crianças do UCSF Benioff de Oakland. Dentro da infusão injectável eram duas tesouras moleculars. Estes são chamados os nucleases do dedo do zinco ou as enzimas precisas que podem cortar o ADN em dois lugar específicos somente. Cortaria os dois fins da seqüência defeituosa no ADN. Isto abriria um lugar para a parte correcta nova de ADN a ser introduzido. Esta parte corrigida de ADN codificaria correctamente para a enzima que faltava. A acção ocorreria dentro das pilhas de fígado do Sr. Madeux.
De acordo com uma da equipe dos doutores que estão tentando esta terapia experimental, Dr. Chester Whitley, disse que o processo foi um sucesso em ratos do laboratório. Agora se mostra o sucesso entre seres humanos, um método mais seguro de administrar a terapia genética poderia estar aqui. Para a síndrome do caçador, deseja tentar esta terapia imediatamente depois do nascimento. Isto impediria a perda de capacidades mentais ou Q.I. entre os bebês carregados com síndrome do caçador, explicou.
Muito mais as necessidades do trabalho de entrar nesta pesquisa dizem a equipe dos peritos fazer a isto "uma terapia válida". A segurança da terapia igualmente precisa de ser compreendida antes que possa ser aplicada na população geral. A equipe especula que se não há nenhum efeito secundário visto no Sr. Madeux - como tem sido visto até agora, o tratamento seria tentado experimental outros em nove pacientes da síndrome do caçador.
A terapêutica de Sangamo projectou esta terapia genética nova. O Dr. Sandy Macrae, da mesma organização disse que este era qualquer outra coisa semelhante estêve tentado a primeira vez dentro de uma pessoa. Poderia abrir uma área nova na medicina que genomic disse. O Dr. Edward Conner, o vice-presidente superior e o médico do chefe na terapêutica de Sangamo disseram que tudo que tomou era uma infusão de duas a três horas. Uma vez que a segurança e a eficácia deste tratamento são estabelecidas, a hemofilia B e da síndrome do Hurler tratamento estariam planeadas igualmente como um passo seguinte.
Referência: https://www.childrenshospitaloakland.org/Main/News/409.aspx
Mandal, Ananya. (2018, August 23). Gene que edita dentro de uma pessoa viva pela primeira vez. News-Medical. Retrieved on January 17, 2022 from https://www.news-medical.net/news/20171119/Gene-editing-within-a-living-person-for-the-first-time.aspx.
Mandal, Ananya. "Gene que edita dentro de uma pessoa viva pela primeira vez". News-Medical. 17 January 2022. <https://www.news-medical.net/news/20171119/Gene-editing-within-a-living-person-for-the-first-time.aspx>.
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