A fibrose cística é uma doença genética rara e ainda sem cura, causada por mutações no gene regulador da condutância transmembrana da fibrose cística (CFTR), produtor da proteína CFTR, que funciona como um “portão” para regular água e sais para dentro e fora das células. A proteína CFTR não funciona normalmente na fibrose cística, fazendo com que toda secreção do organismo fique mais espessa que o normal.
Em pessoas com fibrose cística com mutação do tipo gating, o “portão” da proteína fica fechado. Neste cenário, o ivacaftor (Kalydeco), modulador da proteína CFTR, pode funcionar mantendo esse portão aberto por mais tempo. Mas afinal, quem é elegível a esse medicamento?
Além de receber indicação médica para o uso, são elegíveis ao ivacaftor (Kalydeco), de acordo com o Protocolo Clínico e Diretrizes Terapêuticas do Ministério da Saúde, pessoas com diagnóstico clínico e laboratorial de fibrose cística e com idade igual ou maior de seis anos e, pelo menos, 25 quilos, que apresentem uma das seguintes mutações de gating (classe III) no gene regulador da condutância transmembrana da fibrose cística (CFTR): G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N ou S549R.
Dentre os moduladores disponíveis mundialmente, no Brasil, o único que foi incorporado e está disponível no Sistema Único de Saúde (SUS) é o ivacaftor (Kalydeco). No dia 04 de outubro, o medicamento começou a ser dispensado para as pessoas elegíveis e com indicação de uso. Clique aqui para relembrar.
Sou elegível e tenho indicação médica de uso: como ter acesso ao ivacaftor (Kalydeco)?
Para receber o tratamento, além de ter uma das mutações que o tornam elegível ao ivacaftor (Kalydeco), idade e peso indicados, a pessoa com fibrose cística deve ter recomendação médica com receita para utilização. Porém, como cada Estado pode ter procedimentos diferentes, com a receita (prescrição médica) em mãos, o indivíduo com a doença ou o familiar responsável deve verificar como está o procedimento para acesso a estas medicações e quais são as documentações necessárias para a solicitação.
O Estado de São Paulo, por exemplo, conforme informado pela Associação Paulista de Assistência à Mucoviscidose (APAM), já publicou os procedimentos necessários para a solicitação de medicamentos, que inclui o envio do laudo médico e Autorização de Medicamentos do Componente Especializado da Assistência Farmacêutica, prescrição do medicamento original, documentos pessoais, cópia de exames e outros documentos adicionais, além de termos de responsabilidade.
Sendo assim, a pessoa com fibrose cística ou o familiar deve entrar em contato com a associação de assistência à fibrose cística da região para verificar como dar sequência no pedido junto às Secretarias de Saúde ou também pode perguntar diretamente para o médico ou Centro de Referência quais trâmites deve seguir com relação à documentação para solicitação do medicamento.
Clicando aqui você encontra uma lista com todas as associações de assistência à fibrose cística do Brasil e aqui é possível localizar o Centro de Referência mais próximo de você.
Por Kamila Vintureli
Referências:
https://www.gov.br/conitec/pt-br/midias/protocolos/20211230_portal-portaria-conjunta-no-25_pcdt_fibrose-cistica.pdf
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Nota importante: As informações aqui contidas têm cunho estritamente educacional. Em hipótese alguma pretendem substituir a consulta médica, a realização de exames e/ou o tratamento médico. Em caso de dúvidas, fale com seu médico.
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Categorias Medicamentos Tratamento
Tags #fibrose cística #ivacaftor #KALYDECO #moduladores #unidos pela vida
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