Publicado em 19/10/2019 11:06:04
Por: Jéssica Cerilo, da Agência Saúde
Os pacientes com a doença rara chamada Doença de Pompe passam a contar com uma nova terapia no Sistema Único de Saúde (SUS). Única no mundo para a doença, a terapia medicamentosa alfa-glicosidase estará disponível para pacientes com a forma precoce da doença. Nesses casos, os sintomas aparecem antes de 12 meses de vida.
O medicamento estará disponível em até 180 dias no SUS e pode aumentar a expectativa de vida desses pacientes e reduzir a velocidade de progressão da doença. A portaria que incorpora a alfa-glicosidase no SUS foi publicada nesta quinta-feira (17) no Diário Oficial da União (DOU).
A Doença de Pompe é causada por um gene defeituoso, que gera deficiência de uma enzina (alfa-glicosidase) que auxilia no funcionamento dos músculos. E, diante da produção reduzida ou mesmo da sua falta total, as células musculares não conseguem a energia necessária, levando a destruição do tecido muscular.
Por isso, os pacientes possuem, principalmente, fraqueza muscular. Outros sintomas são dificuldades respiratórias, cardíacas e alimentares, além de atraso no desenvolvimento motor. Em pacientes com a forma precoce, também é observado aumento no tamanho do coração, além de outras complicações.