A estreia da edição genética num doente vivo | TVI24
É a primeira vez que os cientistas editam um gene dentro do corpo, para alterar permanentemente o ADN de uma pessoa numa tentativa de cura de uma doença. Aconteceu com um doente com 44 anos, que recebeu milhares de milhões de cópias de um gene corretivo e uma ferramenta genética para cortar o seu material genético num ponto exato. A experiência foi feita na segunda-feira na Califórnia, nos Estados Unidos, noticiou hoje a agência Associated Press.
O homem em causa padece de uma doença metabólica chamada Síndrome de Hunter, caracterizada pela falta de uma enzima que controla determinados hidratos de carbono que se acumulam nas células e causam lesões no organismo.
Dentro de um mês, a equipa de investigadores saberá se a experiência está a resultar ou não. Ao fim de três meses, haverá conclusões definitivas. Se o teste for bem-sucedido, poderá dar um novo impulso à terapia genética.
A metodologia da equipa científica na Califórnia permitiu cortar e abrir o ADN, inserir um gene e fechar novamente o ADN.
A terapia inclui um novo gene e duas nucleases de dedo de zinco, uma classe de proteínas de ligação de ADN.
As instruções viajaram para o fígado, onde as células as usaram para produzir nucleases de dedo de zinco e preparar o gene corretivo.
As proteínas cortam o ADN, permitindo que o novo gene entre na sequência genética. O novo gene direciona as células para produzirem a enzima de que o doente carece.