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Hiperoxalúria primária do tipo 1
por Medicsupply | 25/11/20 | Aprovados, FDA aprovados
Tratamento para a hiperoxalúria primária do tipo 1
A FDA, Agência de Administração de Alimentos e Drogas dos EUA, aprovou hoje o Oxlumo (lumasiran) como sendo o primeiro tratamento para a hiperoxalúria primária do tipo 1 (PH1), uma doença genética rara. Esta aprovação resulta do acúmulo do trabalho de especialistas e membros da comunidade coordenados pela Oxalosis & Hyperoxaluria Foundation (Fundação Hiperoxalúria & Oxalato) e a Kidney Health Initiative (Iniciativa para a Saúde do Rim).
“A aprovação do Oxlumo representa um grande triunfo do engajamento da comunidade para lidar com uma doença rara. É o resultado da contribuição de pacientes, médicos envolvidos nesses tratamentos, especialistas e patrocinadores, em uma conferência para o desenvolvimento de medicamentos com enfoque no paciente além de outros esforços colaborativos”, disse o Dr. Norman Stockbridge, Ph.D., diretor da Divisão de Cardiologia e Nefrologia do Centro de Avaliação e Pesquisa de Medicamentos da FDA.
Hiperoxalúrias primárias
As hiperoxalúrias primárias (PHs) são causadas pelo excesso da produção do oxalato, uma substância consumida nos alimentos e também produzida pelo organismo. A Hiperoxalúria primária do tipo 1 é o tipo mais comum e grave de hiperoxalúria. A PH1 afeta cerca de um a três indivíduos a cada milhão na América do Norte e na Europa e é responsável por aproximadamente 80% dos casos de PH.
Cálculos renais
Os pacientes com Hiperoxalúria primária do tipo 1 produzem oxalato em excesso, que pode se combinar com cálcio e assim causar cálculos renais e depósitos nos rins. Os pacientes podem apresentar danos renais progressivos, que podem levar à insuficiência renal e à necessidade de diálise (um tratamento que purifica o sangue). À medida que a função renal piora, o oxalato pode se acumular e danificar outros órgãos, incluindo o coração, ossos e olhos.
Produção de oxalato
O Oxlumo funciona para diminuir a produção de oxalato. Ele foi avaliado através de dois estudos realizados em pacientes com Hiperoxalúria primária do tipo 1 num estudo randomizado controlado por placebo em pacientes de seis anos ou maiores e num estudo aberto em pacientes com menos de seis anos. A idade dos pacientes variou de quatro meses a 61 anos na primeira dose. No primeiro estudo, 26 pacientes receberam uma injeção mensal de Oxlumo seguida por uma dose de manutenção a cada três meses; desses pacientes, 13 receberam injeções de placebo. O desfecho primário foi a quantidade de oxalato medida na urina ao longo de 24 horas. No grupo de Oxlumo, os pacientes tiveram, em média, uma redução de 65% de oxalato na urina, em comparação com uma redução média de 12% no grupo de placebo. No sexto mês do estudo, 52% dos pacientes tratados com Oxlumo atingiram um nível normal de oxalato urinário de 24 horas; nenhum paciente tratado com o placebo conseguiu isso.
No segundo estudo, 16 pacientes com menos de seis anos receberam o Oxlumo. Usando outra medida para o oxalato na urina, o estudo mostrou, em média, uma diminuição de 71% no oxalato urinário no sexto mês do estudo.
Efeitos colaterais
Os efeitos colaterais mais comuns do Oxlumo incluem reação no local da injeção e dor abdominal.
Medicamento Órfão
O Oxlumo recebeu a designação de Orphan Drug designation (Medicamento Órfão), que oferece incentivos para auxiliar e estimular o desenvolvimento de medicamentos para doenças raras. Este pedido de aprovação também recebeu a designação de Breakthrough Therapy (Terapia Inovadora). Além disso, o fabricante recebeu um Comprovante de Garantia para a designação de Revisão Prioritária usado em doenças pediátricas raras. O programa de Comprovantes de Garantia para a designação de Revisão Prioritária para doenças pediátricas raras da FDA, tem como objetivo estimular o desenvolvimento de novos medicamentos e produtos biológicos para prevenir e tratar doenças raras em crianças.
A FDA concedeu a aprovação do Oxlumo à Alnylam Pharmaceuticals, Inc., para tratemento da hiperoxalúria primária do tipo 1 (PH1).
FDA
A FDA, Agência do Departamento de Saúde e Serviços Humanos dos EUA, protege a saúde pública, assegurando a proteção, eficácia e segurança dos medicamentos humanos e veterinários, vacinas e outros produtos biológicos para uso humano, e dispositivos médicos. A agência também é responsável pela segurança e proteção dos suprimentos de alimentos da nação, cosméticos, suplementos alimentares, produtos que emitem radiação eletrônica, e pela regulamentação de produtos do tabaco.
Publicado em: 23/11/2020 | Fonte: http://www.fda.gov/
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