Para discutir as regras de precificação de medicamentos e o acesso a novas tecnologias em saúde, a vice-presidente do IVR ainda participou de uma live promovida pelo portal JOTA, junto com Bruno Abreu, diretor de Mercado e Assuntos Jurídicos do Sindicato da Indústria de Produtos Farmacêuticos (Sindusfarma), e Andrey Villas Boas de Freitas, subsecretário de Advocacia da Concorrência, da Secretaria de Advocacia da Concorrência e Competitividade - Ministério da Economia e Amira Awada, vice-presidente do Instituto Vidas Raras;. O debate completo pode ser conferido no YouTube.
A amiloidose hereditária é uma doença rara genética, hereditária, degenerativa e progressiva causada por uma alteração no gene da transtirretina (TTR), levando à formação de fibrilas anormais da proteína TTR que se depositam nos órgãos na forma de amiloide, por isso também é conhecida por amiloidose por TTR. Essas fibras insolúveis, ao se aglomerarem no tecido extracelular de vários órgãos, comprometem suas funções e no sistema nervoso periférico causam perda de sensibilidade, fraqueza e atrofia.1
A doença progride dos membros inferiores para os superiores, e os pacientes relatam os primeiros sintomas como formigamento e perda de sensibilidade nos pés, dores intensas e incapacitantes, tanto superficiais como internas, surgindo mais tardiamente fraqueza e atrofia, que progridem até à incapacidade de locomoção. Devido aos primeiros sintomas aparecerem sempre nos pés, a amiloidose hereditária por transtirretina também ficou conhecida como Doença dos Pezinhos2. Para saber mais, consulte www.abpar.org.br.