O Spinraza é o único medicamento no mundo indicado para tratar o tipo 1 da AME (o mais grave), doença hereditária caracterizada pela degeneração dos neurônios motores na medula espinhal e tronco encefálico. Com diagnóstico difícil e geralmente determinada por sinais clínicos, a doença é progressiva e prejudica os movimentos voluntários mais simples, como sustentar a cabeça, sentar ou andar.
DOSES – A dose recomendada em bula é de 12 mg (um frasco de 5 ml) por administração. As três primeiras doses de carga devem ser administradas em intervalos de 14 dias, e a quarta dose 30 dias após a terceira. Em seguida, uma dose de manutenção deve ser administrada uma vez a cada quatro meses.