Rethymic: FDA aprova primeira terapia para uso em crianças sem células imunológicas - Pharma News > news.med.br
Rethymic: FDA aprova primeira terapia para uso em crianças sem células imunológicas
Bebês1 que normalmente teriam morrido por falta de um órgão imunológico chave agora podem sobreviver até a idade adulta graças a um implante2 feito na coxa3 que produz células4 imunológicas para combater infecções5.
Cerca de cinco em cada milhão de crianças nascidas nos Estados Unidos não têm um timo6 – um órgão acima do coração7 onde amadurecem células4 imunológicas importantes, chamadas células4 T. Sem esse órgão, as crianças não têm como lutar contra as infecções5 e geralmente morrem antes dos 3 anos de idade.
Após quase três décadas de pesquisa, a Food and Drug Administration (FDA) dos EUA aprovou uma terapia de reposição do timo6, depois de ter sido demonstrado que ela aumenta drasticamente a expectativa de vida8 de crianças sem timo6.
Em um comunicado publicado pela fabricante da terapia, a biofarmacêutica Enzyvant, foi anunciada a aprovação da FDA para o Rethymic (tecido9 do timo6 processado alogênico), uma terapia única baseada em tecido9 regenerativo para reconstituição imune em pacientes pediátricos com atimia congênita10.
Leia sobre "A 'glândula11 da felicidade' ou Timo6" e "Infecções5 oportunistas".
"Por muito tempo, as famílias enfrentaram a realidade de que a jornada brutal para pacientes12 pediátricos com atimia congênita10 que recebem cuidados de suporte teria um fim trágico. A aprovação do Rethymic pela FDA ajudará os pacientes a acessar essa terapia desesperadamente necessária, além do estudo clínico", disse Rachelle Jacques, CEO da Enzyvant. "Estamos profundamente gratos aos 105 pacientes que participaram de ensaios clínicos13, suas famílias e todas as partes interessadas que contribuíram para este programa pioneiro de pesquisa em medicina regenerativa."
A atimia congênita10 pediátrica é ultra-rara, com uma incidência14 estimada de cerca de 17 a 24 nascidos vivos a cada ano nos Estados Unidos. As crianças com essa condição nascem sem timo6 e, portanto, apresentam imunodeficiência15 profunda, desregulação imunológica com risco de vida e alta suscetibilidade a infecções5 potencialmente fatais. Com apenas cuidados de suporte, as crianças com atimia congênita10 geralmente morrem aos dois ou três anos.
"Esta terapia é o resultado de mais de 25 anos de pesquisa com o objetivo de aumentar a sobrevida16 de pacientes que antes tinham muito pouca esperança", disse Louise Markert, MD, Ph.D., investigadora principal dos ensaios clínicos13 do Rethymic e Professora de Pediatria e Imunologia na Duke University School of Medicine. "Nosso programa de pesquisa foi inspirado a cada dia pelas possibilidades que existem para crianças com atimia congênita10 com um tratamento aprovado pela FDA para esta condição devastadora."
Com esta aprovação da FDA, a Enzyvant obteve um Voucher de Revisão Prioritária no Programa de Doenças Pediátricas Raras.
Dados do ensaio clínico do Rethymic
Dez estudos prospectivos abertos, de braço único, com inscrição de pacientes de 1993 a 2020 formam a base do conjunto de dados do Rethymic. Cento e cinco pacientes foram implantados cirurgicamente com Rethymic sob um dos 10 protocolos aprovados pelo Comitê de Revisão Institucional. Noventa e cinco pacientes foram incluídos no Conjunto de Análise de Eficácia (CAE) e 105 pacientes foram incluídos no Conjunto de Análise de Segurança.
As taxas de sobrevivência17 foram analisadas com o maior período de acompanhamento de 25,5 anos. No CAE, as taxas de sobrevida16 estimada de Kaplan-Meier (IC de 95%) foram de 77% (0,670–0,841) em um ano e 76% (0,658–0,832) em dois anos.
Para pacientes12 que estavam vivos um ano após a implantação, a taxa de sobrevida16 em longo prazo estimada de Kaplan-Meier foi de 94% em um tempo médio de acompanhamento de 10,7 anos.
Para os pacientes nos ensaios clínicos13, os níveis de células4 T virgens foram medidos usando citometria de fluxo em seis, 12 e 24 meses após o implante2 com Rethymic. Os pacientes nos ensaios clínicos13 começaram com muito poucas células4 T virgens, mas as células4 T CD4+ e CD8+ virgens começaram a se reconstituir durante o primeiro ano, com um aumento durável até o segundo ano.
As reduções no número de infecções5 ao longo do tempo durante os primeiros dois anos após o tratamento foram estatisticamente significativas (p <0,001).
Sobre o Timo6 e a Atimia Congênita10
O "T" nas células4 T significa timo6 porque é onde as células4 T são selecionadas para combater infecções5 ou são destruídas se tiverem o potencial de atacar o corpo em vez de invasores. A atimia congênita10 é uma condição ultra-rara em que as crianças nascem sem timo6, causando imunodeficiência15 profunda, vulnerabilidade a infecções5 potencialmente fatais e desregulação imunológica com risco de vida. Com apenas cuidados de suporte, as crianças com atimia congênita10 geralmente morrem aos dois ou três anos.
A atimia congênita10 é inicialmente detectada pela deficiência de células4 T observada na triagem de recém-nascidos para IDCG (imunodeficiência15 combinada grave), que agora é necessária em todos os 50 estados dos EUA. IDCG e atimia congênita10 são distúrbios da imunodeficiência15 primária, mas são condições distintas.
Sobre o Rethymic
Rethymic (tecido9 do timo6 processado alogênico) é uma nova terapia regenerativa única baseada em tecido9 usada para reconstituição imune em pacientes pediátricos com atimia congênita10. Rethymic é um tecido9 de timo6 humano projetado para regenerar a função tímica que está faltando em crianças com atimia congênita10 e não requer correspondência doador-receptor.
Rethymic foi estudado em 10 ensaios clínicos13 por mais de 25 anos e recebeu várias designações da Food and Drug Administration, incluindo Terapia Avançada de Medicina Regenerativa, Terapia Inovadora, Doença Pediátrica Rara e Medicamento Órfão18. Também recebeu a designação de Medicamento Órfão18 e a designação de Medicamento de Terapia Avançada pela Agência Europeia de Medicamentos. Rethymic é o primeiro e único tratamento aprovado pela FDA para reconstituição imune em pacientes pediátricos com atimia congênita10.
Veja também sobre "Malformações19 fetais", "Cardiopatias congênitas20" e "Timoma - tumor21 do timo6".
Enzyvant, comunicado publicado em outubro de 2021.
NewScientist, notícia publicada em 22 de outubro de 2021.
Tirzepatida, um medicamento para obesidade, atinge perda de peso média de 22,5%...
NEWS.MED.BR, 2021. Rethymic: FDA aprova primeira terapia para uso em crianças sem células imunológicas. Disponível em: <https://www.news.med.br/p/pharma-news/1405090/rethymic-fda-aprova-primeira-terapia-para-uso-em-criancas-sem-celulas-imunologicas.htm>. Acesso em: 2 jul. 2022.
6 Timo:
13 Ensaios clínicos: Há três fases diferentes em um ensaio clínico. A Fase 1 é o primeiro teste de um tratamento em seres humanos para determinar se ele é seguro. A Fase 2 concentra-se em saber se um tratamento é eficaz. E a Fase 3 é o teste final antes da aprovação para determinar se o tratamento tem vantagens sobre os tratamentos padrões disponíveis.
17 Sobrevivência: 1. Ato ou efeito de sobreviver, de continuar a viver ou a existir. 2. Característica, condição ou virtude daquele ou daquilo que subsiste a um outro. Condição ou qualidade de quem ainda vive após a morte de outra pessoa. 3. Sequência ininterrupta de algo; o que subsiste de (alguma coisa remota no tempo); continuidade, persistência, duração.
18 Medicamento órfão: O medicamento órfão é um status dado a medicamentos que tratam doenças raras por um órgão regulatório de saúde oficial do país. Para o FDA é considerado medicamento órfão aqueles que tratam de doenças que atingem menos de 200 000 americanos.
19 Malformações: 1. Defeito na forma ou na formação; anomalia, aberração, deformação. 2. Em patologia, é vício de conformação de uma parte do corpo, de origem congênita ou hereditária, geralmente curável por cirurgia. Ela é diferente da deformação (que é adquirida) e da monstruosidade (que é incurável).