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18 Set, 2017Anemia
Portugueses desenvolvem estratégia para tratar anemia hereditária
Com base na edição genética, uma equipa de investigadores do Instituto Ricardo Jorge desenvolveu uma nova estratégia de tratamento, a partir do estudo de uma família de doentes
A estratégia desenvolvida pelos cientistas consistiu, com recurso à técnica de edição genética CRISPR/Cas9, em introduzir nas células que dão origem aos glóbulos vermelhos de doentes uma alteração no material genético que diminui igualmente a subunidade alfa da hemoglobina.
Os cientistas acreditam que tal reequilíbrio produz "um alívio significativo dos sintomas da doença", de acordo com um comunicado do Instituto Nacional de Saúde Dr. Ricardo Jorge, que realizou o trabalho em parceria com o Instituto de Medicina Molecular Weatherall da Universidade de Oxford, no Reino Unido.
As talassémias (beta ou alfa) são anemias hereditárias graves que fazem parte do grupo das hemoglobinopatias, "as doenças genéticas mais frequentes nas populações humanas" e em que, "para a grande maioria dos doentes, não há cura efetiva e a morbilidade e mortalidade são elevadas", assinala o instituto português.