Alnylam anuncia pedido de avaliação de registro do Givosirana no Brasil - Pfarma
Alnylam anuncia pedido de avaliação de registro do Givosirana no Brasil
Alnylam anuncia o pedido de avaliação de registro do medicamento Givosirana no Brasil para o tratamento de Porfiria Hepática Aguda (PHA). Este é o segundo pedido de registro da plataforma RNAi da empresa a ser submetido para revisão regulatória na América Latina em menos de dois mesesSubmissão feita sob escopo da regulamentação de Doenças Raras.
A Alnylam Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: ALNY) ), líder mundial em tratamentos de RNAi, anunciou hoje que o pedido de avaliação de registro do medicamento givosirana para o tratamento de pacientes com porfiria hepática aguda (PHA) foi submetido à Agência Nacional de Vigilância Sanitária (ANVISA). Givosirana deve obter revisão prioritária da ANVISA, a qual é concedida a medicamentos inovadores que tratam doenças raras. A Alnylam espera uma decisão da ANVISA no primeiro semestre de 2020.
"Estamos ansiosos para levar a givosirana a pacientes portadores de PHA que sofrem com os sintomas debilitantes associados a esta doença devastadora", disse Norton Oliveira, vice-presidente sênior, chefe da América Latina da Alnylam. "Com nossa segunda solicitação de registro em menos de dois meses no Brasil, continuamos comprometidos em garantir que os pacientes que enfrentam doenças devastadoras como PHA tenham acesso a essa nova classe de medicamentos o mais rápido possível."
O RNAi (RNA de interferência) é um processo celular natural de silenciamento de genes que representa uma das fronteiras mais promissoras e de avanço rápido da biologia e do desenvolvimento de medicamentos atualmente. Sua descoberta foi anunciada como "uma grande inovação científica que acontece uma vez a cada década", e foi reconhecida com o prêmio Nobel de Fisiologia ou Medicina de 2006. Ao aproveitar o processo biológico natural de RNAi que ocorre em nossas células, uma nova classe de medicamentos, conhecida como terapêutica com RNAi, agora é uma realidade. O RNA de interferência pequeno (siRNA), as moléculas que medeiam o RNAi e compõem a plataforma terapêutica do RNAi da Alnylam, funcionam silenciando potentemente o RNA mensageiro (mRNA) - os precursores genéticos - que codificam proteínas causadoras de doenças, impedindo-as de serem produzidas. Essa é uma abordagem revolucionária com potencial para transformar o cuidado de pacientes com doenças genéticas e outras.
Alnylam (Nasdaq: ALNY) está liderando a tradução da interferência do RNA (RNAi) em toda uma nova classe de medicamentos inovadores com o potencial de transformar a vida de pessoas afetadas por doenças genéticas raras, cardio-metabólicas, doenças hepáticas infecciosas, do sistema nervoso (SNC) / doenças oculares. Com base na ciência ganhadora do Prêmio Nobel, a terapêutica com RNAi representa uma abordagem poderosa e clinicamente validada para o tratamento de uma ampla gama de doenças graves e debilitantes. Fundada em 2002, a Alnylam oferece uma visão ousada para transformar possibilidades científicas em realidade, com uma plataforma robusta de descoberta. A primeira terapêutica comercial de RNAi da Alnylam é a patisirana, aprovada nos EUA, União Europeia, Canadá e Japão e submetida para avaliação no Brasil. A Alnylam possui uma profunda linha de medicamentos experimentais, incluindo quatro candidatos a produtos que estão em fase de desenvolvimento. No futuro, a Alnylam continuará a executar sua estratégia "Alnylam 2020" de construir uma empresa biofarmacêutica de múltiplos produtos em estágio comercial, com um pipeline sustentável de medicamentos baseados em RNAi para atender às necessidades de pacientes com opções de tratamento limitadas ou inadequadas. A Alnylam emprega mais de 1.200 pessoas em todo o mundo e está sediada em Cambridge, MA. Para obter mais informações sobre nosso pessoal, ciência e pipeline, visite www.alnylam.com e participe conosco no Twitter em @Alnylam ou no LinkedIn.