publicado em 26/07/2011 às 14h00:00
David Williams, Luigi Notarangelo e Sung-Yun Pai (da esq. para a direita), pesquisadores envolvidos no estudo
A U. S. Food & Drug Administration (FDA) aprovou o lançamento, nos Estados Unidos, de um ensaio clínico para a terapia genética para uma imunodeficiência rara, a síndrome de Wiskott-Aldrich (WAS). Após a implementação em Paris e Londres, este ensaio baseado em pesquisas pré-clínicas realizadas no Généthon (Evry, França), que também fabrica o produto de terapia genética GMP, será lançado em Boston. Este é um dos primeiros ensaios clínicos internacionais a usar um tratamento genético para uma doença rara.
No início deste ano, o Généthon - laboratório de bioterapia sem fins lucrativos financiado pela French Muscular Dystrophy Association (AFM), graças às doações coletadas durante o Teleton francês, e o Children's Hospital - anunciou que iniciaria uma parceria para realizar um ensaio clínico de terapia genética sobre a Síndrome de Wiskott-Aldrich (WAS), uma doença da imunodeficiência grave, que leva à morte antes da idade adulta. O Généthon está patrocinando estudos paralelos no Great Ormond Street Hospital, em Londres e no Hopital Necker-Enfants Malades, em Paris. Este estudo envolverá quinze pacientes, cinco para cada lugar, que serão tratados em 2013 e 2014. Os lugares em Londres e Paris já começaram a tratar os pacientes sob este protocolo. Os ensaios de terapia genética para a WAS em Londres, Paris e Boston constituirão uma colaboração multicêntrica única para acelerar o teste de novas terapias avançadas para doenças raras.
A Síndrome de Wiskott Aldrich (WAS) é uma doença da deficiência imunológica primária rara que causa sangramento devido à baixa contagem de plaquetas e ao aumento da incidência de infecções graves. A maioria dos pacientes têm eczema de leve a grave e também correm mais risco de desenvolver doenças auto-imunes e doenças malignas como o linfoma.
"Esta autorização constitui uma nova etapa fundamental para o projeto WAS que foi iniciado em 2002 por Anne Galy e sua equipe no Généthon. É também um reconhecimento internacional da qualidade do trabalho do Généthon. Sem as doações coletadas durante o Teleton francês, este ensaio de terapia genética internacional não poderia existir", afirma Laurence Tiennot-Herment, presidente da AFM e do Généthon.
"Estamos muito felizes com a aprovação dada pela FDA para a extensão do ensaio clínico feito pelo grupo liderado pelo patrocinador e pesquisador David A. Williams. Isso demonstra mais uma vez a capacidade do Généthon para trazer seus projetos de pesquisa para a clínica, em colaboração com as melhores equipes clínicas em todo o mundo, para o benefício dos pacientes. Refletindo a nossa experiência de ponta no campo da pesquisa translacional, da bioprodução e da elaboração e execução de ensaios clínicos", enfatiza Frederic Revah, CEO do Généthon.
"No Hospital Infantil de Boston, estamos comprometidos com a utilização terapias celulares e moleculares de última geração para tratar as doenças pediátricas devastadoras. O ensaio sobre a WAS é particularmente notável, pois representa um esforço colaborativo transatlântico de pesquisa científica e clínica em terapia genética de uma equipe multi-disciplinar para as crianças", comenta o Dr. David A. Williams, pesquisador-patrocinador do estudo.
Palavras-chave: Ensaio clínico Terapia genética Imunodeficiência Síndrome de Wiskott-Aldrich Généthon Children's Hospital Boston FDA Estados Unidos
ensaio clínico terapia genética imunodeficiência Síndrome de Wiskott-Aldrich Généthon Children's Hospital Boston FDA Estados Unidos