Nova técnica de edição genética corrige mutações com 'cirurgia química' | Ciência e Saúde: Diario de Pernambuco
Ciência Nova técnica de edição genética corrige mutações com 'cirurgia química' Em conjunto, as tecnologias expandem o alcance e a precisão da edição genética, e abrem um caminho para corrigir mutações que causam cegueira genética, anemia falciforme, fibrose cística e milhares de outras doenças debilitantes
Publicado em: 25/10/2017 21:56 Atualizado em:
Uma das abordagens, chamada de edição de base, executa uma "cirurgia química" diretamente no DNA, alterando permanentemente segmentos defeituosos sem cortar a estrutura do genoma.
As ferramentas - junto com experimentos em células humanas doentes para mostrar que elas funcionam - foram descritas em estudos publicados simultaneamente, nesta quarta-feira, nas revistas científicas Nature e Science.
"Uma quantidade tremenda de trabalho ainda é necessária antes que essas máquinas moleculares possam ser usadas para tratar doenças humanas em pacientes", disse David Liu, da Universidade de Harvard, que liderou as equipes de edição de base, "mas ter uma máquina é um ponto de partida importante".
Os quatro blocos de construção química do DNA, chamados de bases, são representados pelas letras A, T, G e C, e sempre estão unidos em pares - "A" com "T" e "G" com "C".
- Enganando a célula -
"Cada um de nós carrega dois conjuntos de três bilhões de pares de bases de DNA em quase todas as nossas células, um da mãe e um do pai", disse Liu.
Basta um único par estar no lugar errado - uma mutação genética - para que as coisas deem errado.
"A CRISPR-cas9 é como uma tesoura molecular, enquanto os editores de base são como lápis", comparou Liu, esclarecendo que cada uma das técnicas era adequada para usos diferentes.
Laboratórios em todo o mundo usaram com sucesso a técnica para corrigir as chamadas "mutações pontuais" em organismos que variam de milho a embriões humanos, passando por bactérias e camundongos.
Mas isso muda com a nova ferramenta - denominada "ABE" (Adenine Base Editor) -, que persuade habilmente um par de bases A-T a se tornar um par de bases G-C, reparando "uma classe de mutação que representa cerca de metade das 32.000 mutações pontuais patogênicas conhecidas em humanos", disse Liu.
- 'Incrivelmente poderoso' -
Como não existe nenhuma enzima na natureza capaz de transformar uma base "A" em uma "C" - o passo-chave na manobra "anular e substituir" -, os cientistas tiveram que criar uma, uma façanha que nunca tinham tentado.
"A capacidade de alterar diretamente os quatro pares de bases com tal especificidade acrescenta mais munição à artilharia de edição do genoma", disse Helen O'Neill, diretora de programas de Ciência da Reprodução e Saúde da Mulher na University College de Londres.
"Isso será incrivelmente poderoso na pesquisa de doenças e restauração futura de mutações causadoras de doenças".
No estudo da Science, uma equipe liderada por Feng Zhang no MIT - que foi pioneira no uso da CRISPR-cas9 - descreveu um novo sistema para mudanças precisas no RNA.