Resultados positivos do estudo ProDERM de octagam® 10%
Resultados positivos do estudo ProDERM do octagam® 10% realizado em pacientes com dermatomiosite serão apresentados no ACR Convergence 2020
A Octapharma anuncia que os resultados finais do estudo ProDERM de fase III serão apresentados no encontro virtual doAmerican College of Rheumatology (ACR) Convergence 2020 virtual meeting. O estudo ProDERM avaliou a eficácia, tolerabilidade e segurança a longo prazo do octagam® 10%, uma imunoglobulina intravenosa (IVIg), em pacientes com dermatomiosite.
O desfecho primário do estudo foi alcançado, com uma proporção significativamente maior de respondentes no grupo octagam® 10% em comparação com o grupo placebo (78,7% vs 43,8%; p = 0,0008)
A resposta no grupo do octagam® 10% foi mantida para todos os desfechos de eficácia durante o período de extensão aberto no primeiro período do estudo
A maioria dos eventos adversos foi de intensidade leve e o octagam® 10% foi geralmente bem tolerado nesta população de pacientes com dermatomiosite.
A dermatomiosite é uma doença autoimune sistêmica rara, de causa desconhecida, que atinge os músculos e / ou pele e outros órgãos. Os pacientes sofrem com erupções cutâneas, inflamação muscular crônica que leva à fraqueza muscular e têm uma taxa de sobrevida de 10 anos de aproximadamente 50%1. Embora não existam tratamentos comprovados e aprovados para dermatomiosite, alguns pacientes recebem terapia IVIG off-label2, mas os dados de grandes estudos randomizados de IVIG controlados por placebo nessa população de pacientes são escassos. A Food and Drug Administration (FDA) dos EUA concedeu à Octapharma uma designação de medicamento órfão para octagam® 10% para o tratamento de pacientes com dermatomiosite em maio de 2017.
O estudo ProDERM foi o primeiro ensaio clínico cruacial randomizado para avaliar a IVIg na dermatomiosite. Em um período inicial de 16 semanas duplo-cego controlado por placebo, os pacientes foram randomizados para receber octagam® 10% em alta dose (2g / kg) ou placebo a cada quatro semanas. Isso foi seguido por um período de extensão aberto durante o qual todos os pacientes receberam octagam® 10% a cada quatro semanas por mais 24 semanas (excluindo os pacientes que apresentaram piora clínica enquanto recebiam octagam® 10% nas 16 semanas iniciais). O desfecho primário foi a proporção de pacientes que responderam ao tratamento na Semana 16, conforme definido por uma melhora de ≥ 20 pontos na Pontuação Total de Melhoria (TIS) dos critérios de resposta de miosite 2016 ACR / European League Against Rheumatism (EULAR )3. O TIS é baseado em seis medidas básicas de miosite: Teste Manual do Músculo, Atividade Global do Médico na Doença, Atividade Global da Doença do Paciente, Questionário de Avaliação da Saúde, Enzima Muscular e Atividade Extramuscular da Doença.
O estudo envolveu 95 pacientes de 36 locais em 10 países. "O desenho do estudo ProDERM, permitindo que os pacientes mudem de tratamento caso se deteriorem, facilitou o recrutamento de um grande número de pacientes para uma doença tão rara", disse Rohit Aggarwal, MD MS, Universidade de Pittsburgh, membro do Comitê Diretor do estudo ProDERM. "A população bastante grande de pacientes deste estudo, em comparação com estudos anteriores menores, torna os resultados muito mais aplicáveis na clínica, especialmente pela natureza muito heterogênea desta doença."
Na semana 16, 78,7% (37/47) dos pacientes que receberam octagam® 10% responderam em comparação com 43,8% (21/48) dos pacientes que receberam placebo. Uma análise de suporte do desfecho primário mostrou um TIS médio significativamente mais alto no grupo octagam® 10% (47,7) em comparação com o grupo placebo na Semana 16 (21,3, p &lt0,0001). Ao final do período de extensão aberto na semana 40, 69,6% (32/46) dos pacientes que mudaram de placebo para octagam® 10% responderam, demonstrando que os pacientes inicialmente randomizados para placebo melhoraram após a mudança para octagam® 10%. A taxa de resposta em pacientes no grupo IVIG foi mantida até a semana 40 (71,1%; 32/45). O perfil de segurança e tolerabilidade mostrou que a administração de octagam® 10% foi geralmente bem tolerada nesta população de pacientes.
"Até agora, os pacientes com dermatomiosite tinham prognóstico ruim e falta de opções de tratamento aprovadas", disse Olaf Walter, membro do conselho da Octapharma. "Estamos muito entusiasmados com os resultados positivos do estudo ProDERM. Melhorar a vida dos pacientes é fundamental para a missão da Octapharma, e temos orgulho de compartilhar esses dados com o objetivo de disponibilizar uma terapia eficaz para pacientes com dermatomiosite ".
Os resultados do estudo ProDERM demonstraram a eficácia, segurança e tolerabilidade do octagam® 10% em pacientes com dermatomiosite e são os primeiros a mostrar um benefício clínico de um grande estudo randomizado controlado por placebo de IVIg em pacientes com dermatomiosite.
O estudo Progress in DERMatomyositis (ProDERM, NCT02728752) foi um ensaio clínico de fase III multicêntrico, randomizado, controlado por placebo, que investigou a eficácia, segurança e tolerabilidade do octagam® 10% em pacientes com dermatomiosite. O estudo ProDERM envolveu 95 pacientes de 36 locais em 10 países
Sobre o octagam® 10%
Octagam® 10% é uma preparação líquida pronta para uso de imunoglobulina humana altamente purificada para administração intravenosa. Octagam® 10% é aprovado para púrpura trombocitopênica idiopática nos EUA, Europa e Canadá. Também foi aprovado para uso no tratamento de imunodeficiências primárias, imunodeficiências secundárias e síndrome de Guillain Barré na Europa e Canadá e para CIDP na Europa.
Dermatomiosite é uma miosite inflamatória imunomediada rara caracterizada por erupções cutâneas nas pálpebras, tórax e articulações das mãos, bem como fraqueza muscular proximal secundária à inflamação crônica da pele e músculos, respectivamente4. Apesar da morbidade e mortalidade significativas associadas à dermatomiosite, não existem terapias clinicamente comprovadas aprovadas pelas autoridades regulatórias dos Estados Unidos ou da Europa para o tratamento da dermatomiosite.
Sediada em Lachen, Suíça, a Octapharma é uma das maiores fabricantes de proteínas humanas do mundo, desenvolvendo e produzindo proteínas humanas a partir do plasma humano e de linhas celulares humanas. A Octapharma emprega mais de 9.000 pessoas em todo o mundo para apoiar o tratamento de pacientes em 118 países com produtos em três áreas terapêuticas: Hematologia, Imunoterapia e Cuidados Críticos.
1. Airio A, et al. Prognosis and mortality of polymyositis and dermatomyositis patients. Clin Rheumatol 2006; 25:234-239.
2. Ho C and Visintini S. Off-Label Use of Intravenous Immunoglobulin for Dermatological Conditions: A Review of Clinical Effectiveness. Canadian Agency for Drugs and Technologies in Health. 20 April 2018.
3. Aggarwal R, et al. 2016 American College of Rheumatology/European League Against Rheumatism Criteria for Minimal, Moderate, and Major Clinical Response in Adult Dermatomyositis and Polymyositis. Arthritis Rheumatol 2017; 69:898-910.
4. Findlay AR, et al. An overview of polymyositis and dermatomyositis. Muscle Nerve 2015; 51:638-656.
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At international congresses we have a prime opportunity to tell the world how well we deliver new health solutions.
It is the use of immunoglobulin (IgG) medicines to help the body's own immune system fight infections or immune mediated diseases.