Terapia genética cura crianças impedidas de andar e falar - Minha Saúde - iG
Por BBC | 12/07/2013 12:21
Técnica usa vírus para "infectar" as células com pequenos fragmentos de DNA que contêm as instruções corretas para que o organismo não desenvolva a doença
Três pacientes que participaram do estudo já estão indo para a escola. Um segundo estudo, publicado ao mesmo tempo, mostrou que uma terapia semelhante pode reverter uma doença genética grave que afeta o sistema imunológico.
Vírus geneticamente modificados foram usados para corrigir mutações prejudiciais no DNA
Pesquisadores de terapia genética dizem que o resultado dos estudos é "realmente emocionante". As duas doenças são causadas por erros no código genético do paciente – responsável pelo crescimento e funcionamento do corpo.
Os bebês que nascem com leucodistrofia metacromática parecem saudáveis, mas seu desenvolvimento começa a regredir entre um e dois anos de idade, pois parte de seu cérebro é destruído. A Síndrome de Wiskott-Aldrich resulta num sistema imunológico deficiente. Ela torna os pacientes mais suscetíveis a infecções, cânceres, e o próprio sistema imunológico também pode atacar outras partes do corpo.
A técnica desenvolvida pela equipe de pesquisadores do Instituto Científico San Raffaele, em Milão, na Itália, usou um vírus geneticamente modificado para corrigir as mutações prejudiciais nos genes dos pacientes. Células-tronco são retiradas do paciente e o vírus é usado para "infectar" as células com pequenos fragmentos de DNA que contêm as instruções corretas. Estas são, então, colocadas de volta no paciente.
Exames de DNA podem identificar milhares de doenças
Três crianças de famílias com histórico de leucodistrofia metacromática foram escolhidas para o tratamento, mas antes que sua função cerebral começasse a degenerar. Alessandra Biffi, uma das médicas envolvidas no estudo, disse à BBC: "O resultado foi muito positivo, todos estão bem, e vivendo uma vida normal numa idade em que seus irmãos eram incapazes de falar. É um resultado que nos deixa muito felizes".
A terapia genética é um campo que prometeu muito mais do que já ofereceu e tem sido dificultada por várias preocupações relacionadas a segurança. A primeira terapia genética na Europa só foi aprovada em 2012. Biffi disse que lições foram aprendidas a partir de falhas anteriores: "A terapia genética pode ser melhorada. Podemos estar vivendo uma nova era, onde podemos conseguir fazer mais do que fizemos no passado."
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