studji in vitro u in vivo relatati malużu terapewtiku propost (jiġifieri studji farmakodinamiċi ta prova talvalidità talkunċett jew proof of concept) għandhom jingħataw blużu ta mudelli u speċi relevanti talannimali mfassla biex juru li ssekwenza talaċidu nukleiku tilħaq ilmira maħsuba tagħha (lorganu jew iċċelloli mmirati) u tipprovdi lfunzjoni maħsuba tagħha (livell ta espressjoni u attività funzjonali)