Koca duyurdu: SMA tedavisinde büyük gelişme
Fahrettin Koca, SMA (Spinal Müsküler Atrofi) hastaları için 'risdiplam' etken maddesi kullanılan solüsyon biçimindeki ilacın ruhsatlandırma aşamasında olduğunu ve böylece iki ilacın tedavi rehberinde bulunacağını bildirdi.
Sağlık Bakanı Koca, SMA Bilim Kurulu toplantısının akabinde gerçekleştirdiği yazılı açıklamada, toplantıda SMA taramalarının neticeleri, tedavisi süren hastaların tedavi süreçleri ve tedavideki son gelişmelerin masaya yatırıldığını kaydetti.
SMA'nın nörolojik, kronik, ilerleyici, kalıtsal bir rahatsızlık olduğunu hatırlatan Bakan Koca, "2016 senesinde 'nusinersen' etken maddesi kullanılan ilacın dünya genelinde uygulanmaya başlanmasının ardından hastaları yaşamda tutmak için bir olanak oluştu. Bu gelişmenin hemen ardından Türkiye'de birçok dünya ülkesinde emsal olabilecek biçimde 'nusinersen' tedavisi bütün hastalarımıza ücretsiz olarak verilmeye başlandı. An itibarıyla 1.024 hastamız ücretsiz olarak tedavi ediliyor." bilgisini aktardı.
Geçtiğimiz mayıs ayında ülke genelinde SMA taramalarının başlatıldığına işaret eden Koca, "Bu çerçevede, şu ana değin 753.350 bebek SMA yönünden tarandı. Hastalardan ilaç tedavisi alması gerektiği doktorlar tarafından tespit edilenlere en kısa zamanda tedavilerini ulaştırdık. 'Nusinersen' tedavisi alan bebeklerde ilk altı aylık süreçte sağ kalma oranımız yüzde 100 oldu. Evlenecek olan ve çocuk sahibi olmak isteyen çiftlerimize de tarama imkanı sunuyoruz." dedi.
"Solüsyon biçimindeki SMA ilacının ruhsatlandırılmasında son aşamaya geçildi"
Koca, ilk ilaç tedavisinin ulaştırılmasının ve verilerinin izlenmesinin yanı sıra SMA rahatsızlığında kullanılması için geliştirilen diğer ilaçlara ilişkin bilimsel gelişmelerin de yakından takip edildiğinin altını çizerek, şu ifadelere yer verdi:
"Buna göre, 'nusinersen' ile beraber 'risdiplam' etken maddesi kullanılan ilaç ve 'Zolgensma' adlı ilaçlara ilişkin bütün veriler de takip edilmektedir. Bahse konu tedavilerin hepsi gen bazlı tedavilerdir. Üç tedavinin de birbirlerine karşı üstünlüğü yoktur.
Bunlardan 'risdiplam' etken maddesi kullanılan ilacın Türkiye'ye giriş yapması için gerekli yasal süreçler ilgili şirketçe tamamlanarak müracaatı yapılmıştır. Hastalara solüsyon biçiminde oral yolla verme imkanı da sunacak olan bu ilaca ilişkin bilimsel veriler detaylı bir şekilde değerlendirilmiş, söz konusu ilacın ruhsatlandırılmasında son aşamaya ulaşılmıştır. Bu ilaca ilişkin ruhsat sürecini ilerleyen günlerde neticelendirmiş olacağız. Bu ilacın, 'nursinersen' tedavisi uygulanmanın zor olduğu hastalar için önemli bir seçenek olarak sunulması yönünde karar verilmiştir. Verileri arttıkça uygulama esasları tekrar gözden geçirilecektir."
Bakan Koca, böylece SMA hastaları için bundan böyle iki ilacın tedavi rehberinde olacağını vurguladı.
"'Zolgensma' ilacı semptomlu hastalara yarar sağlamıyor"
Koca, 'Zolgensma' adlı tedaviye ilişkin SMA Bilim Kurulunda, gerçekleştirilen değerlendirmelere dair bütün bilimsel gelişmeler ve verilerin yakından izlendiğine dikkat çekti.
Sağlık Bakanlığı için esas olanın kurulların değerlendirmesi ve hastaların küresel aktörlerin vereceği tüm zararlardan korunması olduğunun altını çizen Koca, "Bu manada ismi geçen ilaca ilişkin gerek hastalar üzerindeki uygulamalar gerekse bilimsel veriler hususunda önemli çekinceler oluşmuştur. Bahse konu ilacın ABD'de ruhsatlandırılmasına esas olan deneyin neticelerinde bazı tutarsızlıklar görülmüş ve bu verilerin yer verildiği bilimsel yayın kaldırılmıştır." bilgisini aktardı.
İlacın etki göstermediği açık bir şekilde bilinen solunum cihazına bağlı bazı Tip-2 ve Tip-1 hastalar ile semptomları ilerleme kaydetmiş çocuklara, ailelerinin düşleriyle oynanması pahasına, ülke dışında bazı doktorlarca bazı ülkelerde ilaç uygulamaları gerçekleştirildiğini söyleyen Bakan Koca, sözlerini şu şekilde sürdürdü:
"Bu noktada Türkiye'de dünyaya gelen her SMA'lı çocuğun etkinliği net bir şekilde bilinen tedaviyi aldığını ve gerçekleştirilen SMA yardım kampanyalarını bakanlık olarak onaylamadığımızın bilinmesini isteriz. 'Zolgensma' semptomlu hastalarda etkisiz. Bu tarz kampanyalarla ülke dışına götürülen ve 'Zolgensma' tedavisi alanlarda yarar görülmeyince yeniden 'nusinersen' tedavisi almak için Sağlık Bakanlığına çok sayıda müracaat yapılıyor. Bilim Kurulu tarafından gerçekleştirilen değerlendirmede, 'Zolgensma' adlı ilaçla tedavinin, diğer tedavilere karşı üstünlüğünü ortaya koyan karşılaştırmalı bir bilimsel faaliyetin hala olmadığı görülmüştür.
Avrupa İlaç Ajansı da söz konusu tedavide görülen yan etkiler sebebiyle bir yaşından büyük çocuklarda kullanımına kısıtlama getirdi. 'Zolgensma' adlı ilacın 0-6 haftalık olan ve semptom göstermeyen SMA Tip-1 hastalarında etkin olduğunu ortaya koyan çalışmalar var. Yeni bir incelemede bulunulması için ilgili şirketten gerçek hayat verileri istenilerek yeni bir değerlendirmede bulunulmasının uygun olacağı üzerinde durulmuştur. Bilim Kurulumuz en kısa zamanda bu değerlendirmeyi de yapacaktır.
SMA rahatsızlığında dünyada kullanılan üç ilaçtan 'nursinersen' Türkiye'de ruhsatlandırılmış, 'risdiplam' ruhsat başvurusu yapmış ve son aşamaya ulaşmıştır. 'Zolgensma'da ise ruhsatlandırmaya esas herhangi bir girişim olmamıştır. Tedavinin güvenli ve izlenebilir olması yönünden ruhsatlandırma çok önemlidir."
"Ailelerin umudu ticari hedeflere alet edilemez"
Koca, SMA hastaları için gerçekçi beklentilere dayanan sağlık bakımı ve hizmetini, standart bakım kurallarına riayet ederek en üst düzeyde sürdürmeyi amaçladıklarını belirterek, şu değerlendirmede bulundu:
"Umutların suistimal edilmesine müsaade etmeyeceğiz. Ailelerin umutları ticari hedeflere alet edilemez. Evlatlarımızın denek olarak kullanılmalarına müsaade etmeyeceğimizi daha evvel de dile getirmiştik. Bu konumumuzu koruyoruz. Bilimsel kanıtlarla etkinliği ispatlanan her tedavi için gerekli kolaylığı sağlayacağız."
SMA Bilim Kurulumuz toplandı. Evlilik öncesi ve yenidoğan taramaları önemli tedaviye erken başlanmasını sağladı. Bu sayede yükleme dozunu alanlar için 6 aylık sağ kalım %100. Artık iki ilaç tedavi rehberinde. pic.twitter.com/kolwdau3Hp— Dr. Fahrettin Koca (@drfahrettinkoca) January 31, 2023