3 Şubat 2009 -PTC Therapeutics AŞ. Yaptığı Duyuru
PTC THERAPEUTICS MÜSKÜLER DİSTROFİ EKSENİNDEKİ HASTA KAYDINI TAMAMLADI
-PTC124jenerik (çalışma )ismi Ataluren olarak belirlenmiştir-
Güney PLAINFIELD, NJ - 3 Şubat' 2009 -PTC Therapeutics, AŞ (PTC) nonsense mutasyon ( Nedensiz Deyişiklik )Duchenne ve Becker kas distrofisi (nonsense mutasyon nmDMD / BMD) olan hastalarda PTC124 olan önemli klinik denemenin hasta kaydını tamamlandıgını duyurdu.program ilkİki ay öncesinde tamamlandı.Şirket ayrıca bugün bu PTC124 jenerik (çalışma) ismi ATALURENolarak açıkladı.
Bir yıl, Multi-Merkezli, randomized, çift-sarğılı, plasebo-kontrollü çalışmasını kararlaştırmak için nmDMD / BMD hastalarında çalışarak kas fonksiyonunu,kas gücünü ve yürüyüşü geliştirebilir adı altında tasarlanmış, Ayrıca önceki çalışmalardan daha uzun vade de ATALUREN uzun vadeli güvenlik profilinde de değerlendirecektir .Eksenine ait duruşma, dört kıtada 11 ülkede 37 yerde sürdürülen bu çalışmada, ABD, Avrupa, Kanada, Avustralya ve İsrail'de 174 hasta kayıtlı bulunmaktadır.
"Bu deneme 20 yıldır potansiyel bir hastalık içinde ilk önemli çalışma terapisi ve dystrophin gen sıralamasını değiştirmesiyle tüm DMD / BMD toplulukları - açısından kritik bir dönüm noktasını temsil ediyor olmasıdır.Cincinnati Çocuk Hastanesi Tıp Merkezi MD nöroloji ve pediatri profösörü Brenda Wong şöyle devam etti:''Bu hızlı gelişme DMD / BMD'li çocuklar ve ailelerin İnvestigational takımlar ile birlikte dünyanın her yerinde güçlü duygularıngöstergeli bir kanıtıdır'' açıklamasında bulundu.
"Duchenne / Becker müsküler distrofi hastalarında nadiren görülür bu anlamsız bozukluk meydana gelmesiyle protein'i üretecek olan normal kordon Premature stop kodon (protein'i üretimi yarıda kesilmiş kordon) tam olmayan nakledim sonuçu deyişme meydana gelerek nonsense mutasyon ( Nedensiz Deyişiklik ) oraya çıkarır.Buda yaklaşık DMD ve BMD hastalarında % 13'ünü temsil ediyor olmasıdır.''
Yine de klinik deneme yerleri tarafından alınan işbirlikçi yaklaşım ve savunma grupları tarafından alınan PTC Therapeutics bu önemli çalışmada elverişli adayların hızlı teşhislerini cesaretlendirdi.Philadelphia Çocuk Hastanesi neuromuscular programı MD yöneticisi Richard Finkel şu şekilde devam etti;"Bu dava kayıtlarının tamamlanması hastalar ile aileleri ve sağlık toplum örgütleri ile böyle geniş bir sağlık alanını elde etmesi başarıların bir çarpıcı örneğidir."
nmDMD / BMD hastaları için güncel terapilerle hastalığın şu anda mevcut tedavilerle bu ilerici zayıflatıcı hastalığın belirtilerini hafifletmektir. PTC başkanı sağlık ofisi müdürü Langdon Miller konuşmasına şu şekil devam etti ;""nmDMD/ BMD hastalarda eksik olan Protein . ATALUREN ilk tedavide dystrophin'in işlevinin kurulmasını sağlamak için tasarlanmış bir atılım potansiyelini oluşturur'' dedi.
Bu ATALUREN için ilk önemli bir deneme. Ayrıca, PTC Faz 2a denemesine katılmıştı nmDMD ile açık ve etik bir şekilde uzun vadeli güvenlikli çalışmada çocuklarla çalışmıştır. PTC'de nonsense mutasyonu kistik fibrozis (nmCF) 2009 yılında hastalarda ATALUREN ile ikinci önemli bir klinik deneme yapmayı planlıyor.
ABD Adopted İsimler Konseyi (USAN) Dünya Sağlık Örgütü, Uluslararası Nonproprietary İsimler Komitesi ile birlikte önemli ATALURE -luren pharmaceutical ribosomal nonsense mutasyonu mRNA durmuş olan kordonu devam ettirmesidir.
''Bizler ATALUREN'i nmDMD/BMD'li çocuklarda ve genç adamlarda bu ilk önemli çalışmanın kayıtlarını tamamlamaktan biziler çok memnunuz.Şimdiye kadar bu programın bu aşamaya taşımakta ki, muazzam bir başarının olduğudur.PTC Therapeutics, PhD ve CEO Başkanı W. Peltz Stuart şöyle devam etti;'' muscular dystrophy komitesi olarak kas distrifisi toplumu için ek yenilikçi tedaviler geliştirmek için çalışmalara devam ediyoruz'."Bizler önümüzdeki yıl bu çalışmanın tamamlanması için sabırsızlanıyoruz." dedi.
ATALUREN (PTC124 (TM)) Hakkında
ATALUREN ağız yoluyla teslim edilen bu investigational yeni ilaç, PTC Therapeutics tarafından keşfedildi.Nonsense mutasyon ( Nedensiz deyişiklik ) hastlardakalıtsal genetik bozuklukların tedavisi için yeni bir yaklaşım olarak keşfedildi.nonsense mutasyon ( Nedensiz Deyişiklikle ) zamansız duran mRNA çevirisine sebep oluyor ve ribosome'de zamansız bir duruş sinyali oluşur.Buda kısıtlı ve işlevsiz protein üretimine neden olur. ATALUREN mRNA'in çevirisine devam ederek ribosome'ye izin vermek için tasarlanmış ve zamansız durmuş sinyali çiğneyerek işlevsel bir protein üretimi sağlar.ATALUREN nonsense mutation genetik hastalıklarında hastalara davranılıcak potansiyel bir terapidir.
ATALUREN aşama evresindeki Faz 2a kliniksel denemede kavramında ispatını göstermiştir ve şu anda kayıt-edilmiş bir kritik protein eksikligini güvenli bir şekilde Nonsonse mutasyonulu genetik bozuklukları olan hatalarda klinik yararlar sağlayacak olan bu ifadeyi göstermek amacılı önemli çalışmaları yönetmiştir.ATALUREN genellikle bugüne kadar tüm klinik çalışmalar arasında tolere edildi.
The FDA ve Avrupa Komisyonu destekli PTC124 ( ATALUREN ) DMD ve cystic fibrosis nonsense mutasyon nedeniyle ilaç tedavisi içine koyduğunu söyledi.The FDA destekli PTC124 (ATALUREN) geliştirmeler hızlandırılmış değerlendirmek için Subpart E yükselmesini ve pazarlamayı sağlayacak.
PTC ATALUREN'nin geliştirilmesi ve ticarileştirilmesi için Genzyme Corporation ile özel bir işbirliği vardır.PTC Therapeutics ABD ve Kanada'da pazarlayacak Genzyme'de ürünü dünya'nın diger bölgelerinde ticarileştirilmesini saglayacak.
ATALUREN alanındaki gelişmeleri destekleyen Muscular Dystrophy Association (MDA),Parent Project Muscular Dystrophy(PPMD),FDA Ofisi Ürün Geliştirme,Ulusal Araştırma Kaynakları Merkezi ve Therapeutics Inc Cystic Fibrosis kuruluşlarıdır. son zamanlarda $ 25 milyon kadar ATALUREN'i finansman destegi genişlettildi.
PTC THERAPEUTICS AŞ. HAKKINDA
PTC bir biopharmaceutical araştırma ve geliştirme ve ticari odaklı bir şirkettir, gelişme ve commercializationu, küçük-molekül ilaçları, transcriptional kontrol süreçleri, işleme tabi tutugu bir kontrol prosedürü vardır.Transcriptional kontrol süreçleri, oranı ve protein üretiminin zamanlanmasını düzenler, ve tamamıyla hücresel görev merkezinde önemlidir. PTC ana-araştırması bulaşıcı hastalıklar, genetik bozukluklar, onkoloji de dahil olmak üzere birçok hastalıkların tedavi alanlarına hitap eder.
PTC Transcriptional kontrol süreçlerinde geniş bilgisi vardır ve bunun için ilaç keşfetme faaliyetlerinde uyguladığı şahsi teknolojileri geliştiriyor, ve işbirligi içerisinde Genzyme, Pfizer, Celgene, CV tedavi bilimi ve Schering-Plough gibi biopharmaceutical önde gelen şirketler ile birlikte özel teknolojiler geliştirir. Daha fazla bilgi için, www.ptcbio.com şirketinin Web sitesini ziyaret edebilirsiniz
DAHA ÇOK BİLGİ İÇİN:
Jane Baj
PTC Therapeutics AŞ.
Tel;(908) 912-9167
e-posta: firstname.lastname@example.org
Sheryl Seapy
(949) 608-0841
email@example.com