27 yaşındaki bir Çin vatandaşı, Mayıs 2016’da AIDS bulunduğunu öğrendi. AIDS teşhisinden 2 hafta sonrada kendisine akut lenfoblastik lösemi teşhisi de yapılmış oldu. Çinli gencin umutları kesilmişken, doktorlar deneysel bir tedaviyi hastaya önerdiler. New England Tıp Dergisi’nde gösterilen bir makalede bilgisi verilen deneysel tedavide kemik iliği nakli ile HIV’den kurtulunmaya çalışılıyordu.
Pekin Üniversitesi’nden bilim adamları araştırmada, bir vericinden alınacak kemik iliği hücrelerindeki CCR5 genlerinin düzenlenmesi ile uygulanan bir tedavi bulunduğunu hastaya açıkladılar.
Çalışmada vazife alan bilim adamlarından olan Deng Hongkui yapmış olduğu açıklamada, “Genler üstünde meydana getirilen emek vermeden sonrasında ürettikleri kan hücrelerinin HIV virüsüne direnç gösterme kabiliyetini kazandığını” deklare etti.
Üstünde meydana getirilen gen düzenlenmesi ile CCR5’in kopyaları HIV’e karşı bağışık hale geliyorlar. Bu sebeple HIV virüsü, virüs bulaşmış bir kişinin hücrelerine girmek için CCR5 geni tarafınca üretilen bir proteini kullanıyor. Berlin ve Londra’da olan iki kişiden alınan kemik iliği üstünde gen değişiklik yapma emek vermesi yapıldıktan sonrasında uygulanan tedavi ile ilk kez bir hasta tedavi edilmiş oldu.
Çinli hastanın da tedavi yöntemini kabul etmesinin peşinden tecrübe etme 2017 senesinde başladı. Söz mevzusu deneysel tedavi yönteminde ilk kez CRISPR-Cas9, AIDS hastası üstünde denenmiş oldu. Tedavinin uygulanmasından 19 ay sonrasında, hastalığın emarelerinde geriye doğru gidiş gözlemlendi. Bununla birlikte uygulanan CCR5 taşıyan donör hücrelerin artışı devam etti.
Tedavi hala HIV virüsünü tamamen yok edecek yeterlilikte değil. Tedavi esnasında hastanın kemik iliği hücrelerinin yüzde 5 ile yüzde 8 içinde bir kısmında gen düzenlenmesi yapılabildi.
Bilim adamları gen düzenlenmesi etkinliği üstünde çalışmaların artırılması ve nakil işlemlerini optimize ederek klinik uygulamalarda geçişini hızlandırmak istiyor. Sadece bu aşamaya birazcık daha var. Çalışmanın kati neticeleri için daha uzun vadeli ve derinlemesine çalışmaya gerekseme var.
Emek harcamayı icra eden araştırmacı ekibi daha ilkin düzenlenmiş CCR5 bulunan insan hücrelerini farelere nakletmiş ve fareleri HIV’e karşı dirençli hale getirmişti. Amerikalı bilim adamları da HIV direnci üstünde başarı göstermiş çalışmalara devam ediyor.
Çin, biyoteknoloji uygulamalarına büyük ehemmiyet veriyor. Çin hükümetinin Beş Senelik Plan’ında merkezi olarak biyoteknoloji uygulamaları yer ediniyor. Bu şekilde plana alınan biyoteknoloji uygulamalarından kabul edilen gen düzenleme emek vermesi bu tedavi de uygulanmış oldu.
Aralık 2018’de de Çinli bilim insanı He Jiankui, doğmadan ilkin iki embriyonun DNA’sını değiştirebilmek için CRISPR-Cas9’u başarı ile kullanmıştı.