Tip II ve Tip III Spinal Müsküler Atrofide İlaç Tedavisi
Cochrane derleme özeti
Çocukluk ve ergenlikte başlayan şiddetli bir sinir ve kas (nöromüsküler) hastalığı olan spinal müsküler atrofi (SMA) hastalığı, ilerleyici kas zaafiyetine neden oluyor. Üç ana tipi var. Tip I de kullanılan ilaç tedaviler ayrı bir derlemede ele alındı. Bu derleme tip II ve III tedavisiyle ilgilidir. Bu derlemelerin ikisi de ilk defa 2009 yılında yayınlandı ve şimdi güncelleniyor.
Tip II SMA 6 – 18 aylar arasında başlıyor. Bu çocuklar asla desteksiz yürüyemeyip; 2 yıldan fazla ve ergenlik çağına veya daha ötesine kadar yaşayabiliyor.
Tip III SMA Kugelberg-Welander hastalığı olarak da biliniyor ve 18 ay sonrasında başlıyor. Bu çocuklarda bir zaman sonrasında yürüme yetisi gelişiyor ve yaşam beklentisi normal.
6 randomize kontrollü araştırmada hastalar; kreatinle (55 katılımcı), fenilbutiratla (107 katılımcı), gabapentinle (84 katılımcı), tirotropin serbestletici hormonla (9 katılımcı), hidroksiüreyle (57 katılımcı) ve valproat / asetil-L karnitin kombinasyonuyla (61 katılımcı) tedavi edildiğinde hastalığın seyri üzerine anlamlı bir etki kanıtı bulunmadı.
Derlenen çalışmalarda kayırma hatası riski sistematik olarak değerlendirildi ve hiçbiri tamamen hatasız bulunmadı. Bu durumda tip II ve III SMA için bilinen etkili bir ilaç tedavisi hala bulunmuyor.
Kaynak
Wadman RI, Bosboom WMJ, van der Pol WL, van den Berg LH, Wokke JHJ, Iannaccone ST, Vrancken AFJE. Drug treatment for spinal muscular atrophy types II and III. Cochrane Database of Systematic Reviews 2012, Issue 4. Art. No.: CD006282. DOI: 10.1002/14651858.CD006282.pub4
Orijinal özet için: SMA Tip II Tip III İlaç
Tam metin için: Tıbbi Özet Ve Tam Metin