ABD’li bilim insanları, HIV kullanarak uyguladıkları gen terapisi sayesinde doğuştan bağışıklık sistemi yetmezliği anlamına gelen ‘balon çocuk hastalığı’ tanısı konulan 10 bebeği tedavi etmeyi başardı.
NBC’deki habere göre Memphis kentindeki St Jude Çocuk Araştırma ve San Francisco’daki UCSF Benioff Çocuk Hastaneleri’nde terapiyi uygulayan doktorlar, AIDS’in nedeni ve bağışıklık sisteminin düşmanlarından olan virüs HIV’i ‘kurtarıcıya’ dönüştürdü. Ekipteki doktorlardan Ewelina Mamcarz, bilinen adıyla ‘ağır kombine immün yetmezlik’ tanısı konulan bebeklerden alınan kemik iliği sayesinde uyguladıkları gen terapisiyle DNA’daki genetik bozukluğu düzelttiklerini söyledi.
Mamcarz şöyle devam etti: “Bebek doğduktan kısa süre sonra bağışıklık yetmezliğinin nedeni olan ‘kusurlu geni’ düzeltmek için kullanılan ‘kusursuz gen’ HIV’in değiştirilmiş bir versiyonundan elde edildi. Önce HIV’in yapısında değişiklik yaparak onu hastalığa (AIDS) sebebiyet veremeyecek hale getirdik. Sonra da bebeklerde eksik olan geni oluşturmak için kemik iliğinden elde ettiğimiz hücrelerle harmanlayarak kullandık.”
Gen terapisinin uygulandığı bebeklerin çoğunun bir ay içinde taburcu olduğunu belirten Mamcarz, “Şimdi iki-üç yaşındalar. Hepsinin onları enfeksiyonlardan koruyan bağışıklık sistemleri var. Normal bir hayat sürüyorlar” dedi.
Çalışmanın sonuçları New England Journal of Medicine adlı tıp dergisinde yayımlandı.
Balon içinde yaşayarak sembol oldu
Balon çocuk hastalığının simgesi 1971’de, ABD’de bağışıklık sistemi yetersiz halde dünyaya gelen David Vetter. Bünyesi enfeksiyona açık olduğu için doğduktan 20 saniye sonra plastik bir balonun içine konulan Vetter, altı yaşına kadar o balonun içinde yaşadı. Sonra NASA ona özel, plastik bir kıyafet verdi. Vetter’e kemik iliği nakli yapıldı ancak başarısız olduğu için 12 yaşındayken öldü.
Hastalık şimdiye kadar kardeşten alınan kemik iliği nakliyle tedavi edilebiliyordu. Ancak, hastaların yüzde 80’i böyle bir donöre sahip değil. Nakil yapılamazsa başka donörlerin kök hücreleriyle tedavi uygulanıyor. Bu da kesin çözüm olmuyor ve ciddi yan etkileri bulunuyor. 200 binde bir görülen balon çocuk hastalığına daha çok erkek bebeklerde rastlanıyor.