Kaftrio is indicated in a combination regimen with ivacaftor 150mg tablets for the treatment of cystic fibrosis (CF) in patients aged 12 years and older who have at least one F508del mutation in the cystic fibrosis transmembrane conductance regulator (CFTR) gene
€ 93,500,000.00
Nog geen vergoeding (mei 2021) voor patiënten van 12 jaar en ouder die homozygoot zijn voor F508del mutatie of heterozygoot voor F508del met een zogenaamde minimale functie mutatie op het tweede allel. Zorginstituut Nederland heeft eind april 2021 advies uitgebracht aan de minister voor Medische Zorg over elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor (Kaftrio®) in combinatie met ivacaftor monopreparaat (Kalydeco®) voor de behandeling van patiënten met taaislijmziekte (cystische fibrose, CF). Zorginstituut Nederland adviseert de minister voor Medische Zorg om Kaftrio vooralsnog niet op te nemen in het GVS. Om te mogen worden opgenomen, moet eerst aan een aantal voorwaarden zijn voldaan, waaronder een verlaging van tenminste 75% van de prijs die het Amerikaanse farmaceutische bedrijf Vertex voor Kaftrio® vraagt. De Fabrikant geeft aan dat zij nog bezig zijn met de vergoedingsaanvraag.
Momenteel gebruiken ongeveer 500-600 patiënten Orkambi. De verwachting is dat het merendeel van deze patiënten zullen overstappen naar deze behandeling.
Aangezien er verwacht wordt dat deze nieuwe triple-therapie een meerwaarde zal hebben ten opzichte van de huidige behandeling is de inschatting dat dit geneesmiddel duurder zal zijn dan Orkambi (€170.000).