Er is een tekort aan medicijn voor patiënten met de ziekte van Pompe, een zeldzame stofwisselingsziekte. Oudere patiënten zijn op rantsoen gezet, kinderen krijgen bij voorrang bij de levering voorrang, heeft het Europese medicijnagentschap EMEA bepaald....
Van onze verslaggever Broer Scholtens 22 januari 2009, 13:10
Het leveringsprobleem, dat deels is ontstaan door een sterk gestegen vraag, duurt zeker tot april, verwacht de Amerikaanse producent Genzyme.
Wereldwijd worden er 1050 patiënten met het innovatieve Pompe-eiwit behandeld; driekwart daarvan is ouder dan 19 jaar. In Nederland betreft het 85 patiënten.
De 70 volwassenen daarvan krijgen de komende maanden het middel om de vier weken toegediend, in plaats van het gebruikelijke infuus elke twee weken. ‘Ze zullen er geen schadelijke gevolgen van ondervinden, bij kinderen zou dat wel het geval zijn’, verwacht Genzyme.
Bij patiënten met de ziekte van Pompe is de productie van een specifiek eiwit verstoord, van een beetje tot volledig geblokkeerd. Kinderen met een snelle vorm worden zonder medicatie niet ouder dan een jaar. Is de productie verstoord dat kunnen patiënten (veel) ouder worden. Oudere patiënten krijgen vooral last van verzwakte skeletspieren, wat ze uiteindelijk ook fataal wordt.
Zo'n vijftien jaar geleden is in Nederland een medicijn ontwikkeld tegen de aandoening, een eiwit dat uit de melk van genetisch gemanipuleerde konijnen werd gewonnen. Sinds een paar jaar wordt het commerciële eiwit gemaakt met behulp van gemanipuleerde hamstercellen, in grote stalen vaten.
Het Pompe-medicijn Myozyme, goed voor een jaaromzet van nu driehonderd miljoen dollar, wordt gemaakt in een fabriek in de VS en in een fabriek in het Belgische Geel. De afgelopen vijf jaar is de productiecapaciteit daar flink uitgebreid.
De opschaling wacht op officiële goedkeuring van de Europese autoriteit EMEA. Die blijft langer uit dan verwacht terwijl de vraag naar het product sneller is gestegen dan verwacht, verklaart Genzyme het leveringsprobleem.
Hier zou content moeten staan van bijv. Twitter, Facebook of Instagram
Om u deze content te kunnen laten zien, hebben wij uw toestemming nodig om cookies te plaatsen. Open uw cookie-instellingen om te kiezen welke cookies u wilt accepteren. Voor een optimale gebruikservaring van onze site selecteert u "Accepteer alles". U kunt ook alleen de sociale content aanzetten: vink hiervoor "Cookies accepteren van sociale media" aan.
Loading
Meer over
gezondheid
ziekten
EMEA
Geel
Genzyme
Nederland
Pompe
Pompe
Van onze verslaggever Broer Scholtens
Wetenschap
Vier vragen
Het kabinet wil speciale covidziekenhuizen openen. Wat zijn de voordelen en waarom nu pas? Het kabinet wil speciale covidziekenhuizen openen. Wat zijn de voordelen en waarom nu pas?
NIEUWS
meer
1
Franse centrumrechtse partij Les Républicains kiest voor het eerst vrouw als presidentskandidaat
2
67 mensen met ‘een band met Nederland' geëvacueerd uit Afghanistan
3
Over een paar maanden is de omikronvariant mogelijk dominant in Europa. Wat staat ons te wachten?
4
Europese nationalisten en extreemrechts praten in Warschau over mogelijke alliantie
5
Washington Post: ‘Russen bereiden inval Oekraïne voor’; Biden accepteert ‘rode lijn’ Poetin niet
6
Amazon-supermarkt in VS aangeklaagd vanwege verbod op Black Lives Matter-teksten op kleding
7
Ongunstige berichten uit ‘omikronbrandhaard’ Gauteng: verzesvoudiging ziekenhuisopnamen
8
Ouders schoolschutter Michigan opgepakt na vlucht voor politie
9
‘Slordige’ Nils van der Poel schaatst wereldrecord op 5 kilometer in Salt Lake City
10
Wat zijn de huidige besmettingscijfers en hoe is de situatie in de ziekenhuizen?
de nieuwste cijfers
Wat hebben Nederlanders allemaal aan het net gekoppeld, en hoe groot is het internet der dingen? Wat hebben Nederlanders allemaal aan het net gekoppeld, en hoe groot is het internet der dingen?
genees­kun­de
Medici worstelen met een golf aan verdachte studies Medici worstelen met een golf aan verdachte studies