Primary hyperoxaluria type 1 (PH1) 6 Years and older.
Substraat reductie therapie. Voorkomen van de vorming van het substraat door middel van het remmen van het daarbij betrokken enzym (middels een siRNA waaraan (om te voorkomen dat het snel wordt afgebroken) een suikerstruik (GalNAC) is gekoppeld). Gezien de hoge prijs mogelijk intramurale bekostiging.