Het medische gebruik van alkaloïden heeft een lange geschiedenis en toen alkaloïden voor het eerst werden gesynthetiseerd in de 19e eeuw, werden ze vrijwel meteen toegepast in de klinische praktijk. Veel alkaloïden worden nog steeds toegepast in de geneeskunde, meestal in de vorm van zouten, waaronder de volgende[10][11]:
Voorafgaand aan de ontwikkeling van synthetische pesticiden, werden sommige alkaloïden, zoals zouten van nicotine en anabasine, gebruikt als insecticiden. Het gebruik ervan werd beperkt door de relatief hoge toxiciteit voor de mens.[12]
Bereidingen van alkaloïden-bevattende planten, en later ook de pure alkaloïden, zijn al lang in gebruik als psychoactieve middelen. Door sjamanen worden ze als entheogeen gebruikt (bv ayahuasca). Cocaïne en cathinon zijn stimulantia van het centraal zenuwstelsel. Mescaline en veel indol alkaloïden (zoals psilocybine, dimethyltryptamine en ibogaïne) hebben hallucinogene effecten. Morfine en codeïne zijn sterke pijnstillers.
Sommige alkaloïden hebben zelf geen sterke psychoactieve effecten, maar zijn precursors voor semi-synthetische psychoactieve drugs. Bijvoorbeeld, efedrine en pseudo-efedrine worden gebruikt bij de productie van methcathinon en methamfetamine.
Meer dan 12.000 substanties worden tot de groep alkaloïden gerekend. De grootste groep daarvan is afkomstig van bloemvormende planten (Angiospermae), waar circa 20% deze inhoudsstoffen bevat.
Vaak hebben planten behorend tot dezelfde familie of hetzelfde geslacht een aantal chemisch verwante alkaloïden. De belangrijkste plantenfamilies die alkaloïden bevatten zijn de berberisfamilie (Berberidaceae), Menispermaceae, papaverfamilie (Papaveraceae), Erythroxylaceae, vlinderbloemenfamilie (Fabaceae), wijnruitfamilie (Rutaceae), Loganiaceae, maagdenpalmfamilie (Apocynaceae), sterbladigenfamilie (Rubiaceae), Composietenfamilie (Compositae) en Herfsttijloosfamilie (Colchicaceae).